Läkemedelskandidaten NV354 utvecklas för behandling av svåra primära mitokondriella sjukdomar. Bland annat handlar det om Leighs syndrom, en sällsynt sjukdom som drabbar barn under deras första år i livet och leder till allvarliga och allt svårare funktionshinder, eller död.
– Beviljandet av särläkemedelsklassificering för NV354 av amerikanska FDA är en validering av kvaliteten på det prekliniska programmet för NV354 och ytterligare en viktig milstolpe för Abliva, säger företagets vd Ellen Donnelly i ett pressmeddelande.