DEB (dystrofisk epidermolysis bullosa) är en genetisk hudsjukdom, som kännetecknas av extremt ömtålig hud, vilket gör att minsta stöt kan orsaka smärtsamma sår och blåsor. Sjukdomen orsakas av mutationer i COL7A1-genen och har ansetts vara obotlig.
Den behandling som nu godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, Vyjuvek från företaget Krystal Biotech, är ett genetiskt modifierat herpes simplex-virus som används för att leverera normala kopior av COL71A-genen till såren.
BREAKING