Emcitate har sedan tidigare beviljats särläkemedelsstatus av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA för MCT8-brist, en sällsynt sjukdom som orsakar rubbningar av sköldkörtelhormon.
Ansökan som nu lämnats in grundar sig på effektdata från sammanlagt 86 patienter med MCT8-brist som behandlats i upp till sex år.
Enligt Egetis indikerar studierna att behandlingen ger statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta effekter, bland annat i form av minskning av sköldkörtelhormonet T3 i serum och förbättringar vad gäller kroppsvikt, hjärtfrekvens och blodtryck.
BREAKING