I april fick läkemedelskandidaten motsvarande status (Orphan Drug Designation) i USA.
Särläkemedelsstatus ger bland annat möjlighet till förlängd marknadsexklusivitet, särskild rådgivning i samband med kliniska prövningar och dessutom kan vissa avgifter bli lägre.
NV354 utvecklas för behandling av svåra mitokondriella sjukdomar med neurologiska komplikationer, bland annat Leighs syndrom, en sällsynt sjukdom som drabbar barn under deras första år i livet och leder till allvarliga och allt svårare funktionshinder, eller död.
BREAKING