Det är Casgevy (exagamglogene autotemcel), en genterapi utvecklad av Vertex, som på tisdagen beviljades ett villkorat godkännande som behandling för sicklecellsjukdom och transfusionsberoende beta-talassemi.
Godkännandet gäller behandling av patienter från 12 år och äldre för vilka hematopoetisk stamcellstransplantation är lämplig men en matchande donator inte finns tillgänglig.
BREAKING