Cystisk fibros är en ärftlig och livslång sjukdom som leder till slembildning i halsen, försvårad andning, nedsatt lungfunktion och ofta för tidig död. Sjukdomen kopplas till mutationer i en gen som kodar för en kloridkanal och har fått namnet cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR). I Sverige lider cirka 700 personer av sjukdomen.
Nytt läkemedel mot cystisk fibros godkänt i USA
Ett nytt läkemedel mot cystisk fibros har godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.