I en artikel, som publicerats i The Lancet, redovisas resultat för fyra av barnen, som behandlats med en genterapi utvecklad av amerikanska MeiraGTx. Barnen, som var mellan 1 och 2,8 år vid behandlingens början, hade LCA4, en sällsynt form av Retinitis pigmentosa, som är en grupp ärftliga sjukdomar som påverkar näthinnans synceller.
Blindfödda barn fick syn efter genterapi
Elva små barn som föddes med kraftigt nedsatt syn, och i juridisk mening var blinda, fick alla synskärpa efter behandling med en ny genterapikandidat.
BREAKING