Bolaget har sedan det grundades 2010 satsat på att utveckla genterapier för sällsynta sjukdomar, och hade länge marknaden i ryggen. När bolaget var som mest hajpat, i början av 2018, stod bolagets aktiekurs i över 3 000 dollar, vilket innebar ett totalt börsvärde på över 10 miljarder dollar.
Men trots att man sedan dess lyckats ta tre genterapier till marknaden – Lyfgenia, Skysona and Zynteglo – har försäljningen varit trög och företaget har aldrig gått med vinst, utan tvärtom visat miljardunderskott.