Efter en utdragen granskning, och trots att en rådgivande kommitté sa ja, har FDA nekat godkännande av en behandling för den sällsynta genetiska sjukdomen Barths syndrom. Bolaget bakom ansökan, Stealth Biotherapeutics, tvingas nu säga upp en tredjedel av sina medarbetare.
Stealth hade ansökt om godkännande för elamipretide, en peptid som riktar sig mot mitokondrier, som behandling av sjukdomen.
I över 16 månader har en prioriterad granskning pågått inom den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. I oktober röstade en rådgivande kommitté för ett godkännande, men det avgörande beskedet från myndigheten har skjutits upp flera gånger.
BREAKING