FDA:s godkännande, som är villkorat av uppföljande studier, gäller injektionsbehandlingen elamipretide, som kommer att säljas under namnet Forzinity. Det behandlar, genom en daglig subkutan dos, den genetiska sjukdomen Barths syndrom, som påverkar mitokondrierna och försvagar hjärtat och andra muskler.
Efter stökig FDA-process – terapi för ultrasällsynt sjukdom får klartecken
Efter en rad förseningar och tidigare avslag har FDA nu godkänt den första behandlingen specifikt för den extremt sällsynta Barths sjukdom.
BREAKING