Studiedeltagare avled efter behandling med crispr-kandidat

I slutet av oktober stoppade Intellia doseringen i sina prövningar av nex-z, en crispr-baserad genterapi som syftar till att inaktivera en särskild gen i levern, och därmed behandla transtyretinamyloidos (ATTR).

Pausen triggades av ett allvarligt fall hos en patient med ATTR-CM som utvecklade förhöjda leverenzymvärden samt förhöjt bilirubin efter behandling med kandidaten, som Life Science Sweden rapporterat.