FDA:s nya ”plausible mechanism pathway” ska göra det möjligt att snabbare godkänna personanpassade terapier för sällsynta och allvarliga genetiska sjukdomar, även när traditionella stora kliniska prövningar inte är möjliga.
Det finns över 7 000 sällsynta sjukdomar, och somliga av dem är så ovanliga att det idag svårligen går att utveckla behandlingar för dem på ett kommersiellt hållbart sätt.
BREAKING