Genterapi mirakelbotade blodsjukdom

För första gången har forskare lyckats bota en svår blodsjukdom med hjälp av genterapi.

Av Anna Sundström

den 17 september 2010 00:00

Forskare vid Harvard

i Boston och universitetet i Paris har för första gången lyckats bota en patient med den svåra blodsjukdomen Thalassemi genom genterapi. Den genetiska sjukdomen uppstår då globingenerna, generna som kodar för en viktig beståndsdel i röda blodkroppar, inte fungerar eller saknas helt.

Patienten var en

18-årig man som sedan barnsben levt med sjukdomen som gör att han måste genomgå blodtransfusioner varje månad. För tre år sedan tog forskarna ut stamceller från patientens benmärg. Forskarna injicerade sedan in friska globingener i lentivirus som i sin tur fördes in i stamcellerna. De behandlade stamcellerna kom åter till patienten och

redan ett år efter behandlingen hade hans blod nått sådana halter av röda blodkroppar att han inte längre behövde genomgå blodtransfusioner. Idag, tre år efter behandlingen är han fortfarande symtomfri.

Behandlingen beskrivs i

tidsskriften Nature.

{{ comments.count === 1 ? '1 kommentar' : comments.count > 1 ? '{0} kommentarer'.replace('{0}', comments.count) : 'Skriv en kommentar' }}

Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.

Genom att skicka denna kommentar accepterar du villkoren. Se villkoren

Generella riktlinjer för kommentarer:

• Skriv i en god ton och håll dig till ämnet
• Sätt endast in länkar om de är relevanta för debatten
• Undvik att ange personuppgifter, såsom person- eller kontonummer

Redaktionen förbehåller sig rätten att radera kommentarer utan att meddela detta om de inte överensstämmer med ovanstående, är av kommersiell karaktär eller i strid med lagen.

Redaktionen tar inte ansvar för innehållet i kommentarerna. Den som skrivit kommentaren kan därför hållas ansvarig för eventuella lagbrott - inklusive lagen om förtal.

Kommentarer som bryter mot riktlinjerna kan anmälas genom att klicka på ”Rapportera olämpligt innehåll”.

Kommentaren har upprättats.

Your comment will not be visible until you activate it. In a few moments you will receive an email where you must click on a link to activate your comment.