danska företaget Zymenex, har i fas 1-studier visat sig vara en säker behandling av alfa-mannosidos. Studierna utfördes på tio patienter från olika delar av Europa, och har nu lett till att en fas 2-studie har påbörjats.
ovanlig ärftlig sjukdom, som drabbar ungefär en av 500 000 personer och beror på en brist på enzymet alfa-mannosidas, Laman. Personer med sjukdomen får förhöjda halter av kolhydrater som innehåller mannos i sina celler. Detta leder till att organ skadas, och har som följd att patienterna blir förståndshandikappade, får förändringar i muskler och skelett, försämrad hörsel, återkommande infektioner och mycket mer.
och det är ovanligt att patienterna uppnår vuxen ålder. Idag finns det ingen behandling för sjukdomen, endast hjälpmedel mot symtomen.
BREAKING