Genväg för läkemedel mot sällsynt barnsjukdom
Danska Ace bioscience läkemedel får orphan drug-designation.
Krabbes sjukdom är ärftlig . För att barnet ska drabbas av sjukdomen måste båda föräldrarna bära på en mutation av en gen på kromosom 14, den så kallade GALC-genen. Mutationen i GALC-genen leder till en bristande funktion av enzymet galaktocerebrosidas, GALC, som spelar en viktig roll för att nervtrådarna ska fungera.
Orphan drug-designation får bara läkemedel som ämnar att fylla ett stort medicinskt behov för en sjukdom och där mindre än 5 av 10 000 invånare är drabbade av den.
Ace bioscience är ett dotterbolag till det danska holdingbolaget Zymenex holding, som består av Zymenex och Ace Bioscience. Bolaget har sitt huvudkontor norr om Köpenhamn och har forskningslaboratorier på Lidingö utanför Stockholm. Bolaget forskar och utvecklar läkemedel för behandling av sällsynta genetiskt orsakade sjukdomar där det idag saknas adekvat behandling.
