har beviljats särläkemedelsstatus i USA för deras läkemedelskandidat A4250 som utvecklas för en viss typ av leversjukdomar. Orphan drug-designation får bara läkemedel som ämnar att fylla ett stort medicinskt behov för en sjukdom och där mindre än 5 av 10 000 invånare är drabbade av den.
Albireo har redan
fått särläkemedelsstatus för läkemedelskandidaten i EU. Genom att få orphan drug-designation får företaget möjlighet till avgiftsnedsättning, protokollassistans, sju års marknadsexklusivitet och hamnar eventuellt även i snabbprocessen för godkännande, fast track, hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten.
A4250 får särläkemedelsstatus för två ovanliga indikationer, PFIC och PCB. PFIC, progressiv familjär intrahepatisk kolestas, är en ovanlig genetisk sjukdom som innebär att transporten av gallsyra försämras och gallsyra ansamlas i levern och uppnår giftiga nivåer. PBC, primär bilär cirros, är en autoimmun sjukdom som vanligtvis drabbar kvinnor i medelåldern. Sjukdomen kännetecknas av att gallgångarna i levern bryts ned och orsakar en ökad koncentration av gallsyra i levern. En för hög nivå av gallsyra leder till inflammation och ärrbildning i levern, cirros. I dag saknas adekvat behandling och kirurgi eller transplantation blir därför patienternas enda utväg.
Läkemedelskandidaten
A4250 verkar genom att hämma upptaget av gallsyra till levern och ska på så vis minska de toxiska nivåerna i levercellerna hos patienter med PFIC och PCB. Till grund för läkemedelskandidatens särläkemedelsstatus ligger data från prekliniska studier som visar att A4250 har betydande effekt i djurmodeller och samtidigt tolereras väl. Bolaget planerar att ta läkemedelskandidaten till klinik under 2013.
Albireo är ett
bioteknikföretag som utvecklar nya terapeutiska behandlingar mot sjukdomar i magtarmkanalen. Bolaget är ett resultat av en avknoppning från Astra Zeneca som genomfördes under 2008.
BREAKING