"Att de lyfter prekliniska data är förbluffande"
Att det var säkerhetsprofilen som laquinimod föll på gör Active Biotech förvirrade.
Cancer- och fosterrisk var det som var avgörande för CHMP:s beslut. Bakom beslutet står data från djurstudier där laquinimod visat sig ge ökad risk för cancer och fosterskador på råtta, men biverkningen har inte visats i klinik då läkemedelskandidaten testats på människor, menar Hans Kolam, finanschef på Active Biotech, som förvånas av beskedet.
- Att de lyfter prekliniska data på råtta är för mig förbluffande. Vi har behandlat över 2 600 patienter med laquinimod under lång period och inte sett skymten av dessa biverkningar.
Särskilt förvånande är det också att det var säkerhetsprofilen laquinimod föll på, berättar Hans Kolam.
Preparatet har tampats med negativa utgångar i kliniska studier tidigare men då på grund av att det primära effektmåttet inte uppnåtts, som var effekt på så kallade relapser, medan substansen istället visat god effekt på hjärnatrofi, som också är en viktig del av sjukdomsbilden.
- Laquinimod har visat sig ha bättre effekt på hjärnatrofi än relapser och det kan man bedöma på olika sätt, men att de väger så tungt på preklinisk dokumentation är förvånande, säger han.
Samtidigt noterar CHMP att MS-orsakade kroppsliga försämringar visserligen bromsas av laquinimod, men återfall dämpas enbart i begränsad utsträckning, och sammantaget överväger inte fördelarna för patienter med så kallad RRMS de potentiella riskerna. Som svar på beskedet meddelar Active Biotech och Teva att man ska be myndigheten ompröva sitt beslut och hoppas hitta en väg att ändå ta läkemedelskandidaten till marknaden.
- Vi är väldigt besvikna. Men det viktiga är att projektet fortsätter leva och att vi tillsammans med Teva kommer att fortsätta driva utvecklingen av laquinimod mot marknaden, säger Hans Kolam.
Laquinimod är immunmodulerande substans som förutom ms även testas som behandling av de andra autoimmuna sjukdomarna Chrons sjukdom, Huntingtons sjukdom och Lupus. Kandidaten utvärderas både som monoterapi och i kombination med andra läkemedel mot MS.
Teva och Active Biotech har lämnat in registreringsansökan till både EMA och FDA för att få laquinimod godkänd för behandling av MS. Men under hösten 2011 meddelade Teva att de i diskussioner med FDA kommit fram till att ytterligare studier skulle behövas innan läkemedelsmyndigheten ville behandla en förfrågan om marknadsgodkännande. Anledningen var de svaga resultaten i den stora fas III-studien som presenterades i augusti 2011. I augusti 2012 hade Teva kommit överens med FDA om studiedesignen för den nya studien som ska utvärdera effekten av två olika doser på patienternas funktionsnedsättning enligt den så kallade EDSS-skalan.
Active Biotechs aktie föll på börsen efter beskedet och hann tappa 40 procent innan handeln stoppades på fredagseftermiddagen.
- Det blir defintivt en initial reaktion på beskedet. Det har ju funnits förväntningar på ett godkännande och det får ju konsekvenser på aktiemarknaden, säger Hans Kolam.
