23948sdkhjf

Snabbspår för Wilson

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

FDA har beviljat fast track-status till Wilson Therapeutics kandidat mot Wilsons sjukdom.

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration, FDA, har beviljat kandidaten WTX101 så kallat fast track-status för behandling av Wilsons sjukdom.

Fast Track-program är framtaget för att förenkla utvecklingen och påskynda godkännandeprocessen för nya läkemedel för allvarliga sjukdomar där det finns stora medicinska behov.

– Vi är väldigt nöjda med att ha beviljats fast track-status av FDA eftersom det ger oss starkt stöd för att WTX101 kan uppfylla viktiga medicinska behov för den här ovanliga men mycket allvarliga sjukdomen. Fast track ger oss också flera regulatoriska fördelar inklusive bättre tillgänglighet till FDA vilket kan leda till ett snabbare godkännande och därmed bidra till att få ut WTX101 till patienterna så fort som möjligt, säger Jonas Hansson, vd på Wilson Therapeutics.

FDA:s beslut bygger på data från en öppen fas 2-studie som Wilson therapeutics har avslutat där patienter med Wilsons sjukdom följdes under 24 veckor på flera behandlingscente. Studien visade att WTX101 doserat en gång om dagen har potentialen att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, förbättra neurologisk och leverstatus samt förbättra patienternas upplevda handikapp i vardagen. Dessutom observerades inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring i studien. En öppen förlängningsfas av studien pågår och den första patienten i bolagets fas 3-studie förväntas behandlas i början av 2018.

Kandidaten WTX101, biskolintetrathiomolybdat, är en ny typ av koppar-proteinbindande substans.

Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Lovande resultat för Klarias cannabisläkemedel

Har genomfört proof of concept-studie.

Tobaksjättens oväntade vision

Hon blir chef för Skånes sjukvård

Follicum tar in 56 miljoner

Nuevolution löser dansk patentstrid

De håller koll efter transplantation

Genom att följa virusinfektion kan sjukhusen förebygga komplikationer.

Nyhetsbrev

Cereno redo för fas II

Arkiv

Antibiotikafri startup får tre miljoner

Krönika: Hur ska staten hjälpa patienterna?

Hur ska staten påverka genom att göra fler utredningar, undrar Hanna Brodda, chefredaktör för Life Science Sweden.

De får 50 miljoner till hjärnforskningen

Milstolpe ger pengaregn över Bioarctic

“Läkemedelskandidaten har potential att bli en behandling som modifierar sjukdomsförloppet i tidig Alzheimers sjukdom.”

Ny strategi att behandla tuberkulos

200 miljoner till kvalitetsregister

Hon blir ny ordförande för Lif

”Vi måste bygga omvärldstryck”

För att få professionen, administrationen och politikerna att göra upp krävs omvärldstryck genom en samlad patientkår. Det menade Anders Lönnberg under första upplagan av mötet Fokus Patient.

Stabilt läge för smittsamma sjukdomar – men gonorré ökar

Samarbete för framtidens läkemedelstillverkning

Lämnar TLV för IVO

Sofia Wallström blir ny generaldirektör för IVO och lämnar därmed TLV.

Exporterar sin affärsutveckling till Ryssland

Svenskar skeptiska till AI i sjukvården

Svenskar anser att den ökade användningen av AI gynnar de allra flesta branscher. Post och logistik hamnar i topp. Sämre är det med sjukvården som hamnar i botten av Tietos undersökning över svenskarnas syn på AI.

Internationell forskning i Umeå mot dödliga virus

Läkemedel mot överaktiv blåsa kopplas till åderförkalkning

Stort varsel på Karolinska

För att få ekonomin i balans varslas nu 550 personer på sjukhuset. "Alla måste hjälpas åt".

Ihop ska de förbättra följsamheten hos patienten

Sandoz och Pilloxa samarbetar för att förbättra följsamheten till medicinering hos transplanterade patienter med hjälp av en smart läkemedelsdosett.

Från börsen till startup

EU-pengar till probiotikabolag

1

Gunther organiserar patienter

Här vill flest jobba

Värvad från restaurangbranschen

Eurocine vaccines ordförande lämnar

Lovande behandling mot fentanylmissbruk

Köper upp AI-teknik för embryon

EMA-godkänt för Wuxi STA i Shanghai

Får utökat tillstånd för stamceller

Är ny vd för APL

Han tar över på Karo

Se alla Medlemsnytt

Sänd till en kollega

0.118