23948sdkhjf

Sobis barnstudie igång

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Första patienten doserad i fas 1/2-studie med kandidat mot ovanliga Sanfilippos syndrom A.

Sobis fas 1/2-studie med SOBI003 för behandling av mukopolysackaridos typ IIIA, MPS IIIA. även kallad Sanfilippos syndrom A är igång. Bolaget meddelar att den första patienten har doserats i denna öppna, icke-kontrollerade, multipeldosstudie av nio barn i ålden 1-6 år.

Om MPS IIIA

MPS IIIA eller Sanfilippos sjukdom typ A är en progressiv, livshotande och sällsynt ärftlig sjukdom som drabbar barn i unga åldrar. Vid MPS IIIA saknar kroppen förmågan att bryta ner långa sockerkedjor som kallas för heparansulfat, vilket leder till att heparansulfat lagras i lysosomerna. Sjukdomen påverkar främst centrala nervsystemet där den orsakar tilltagande cellförstörelse.

Upp till 2 000 personer tros leva med sjukdomen i EU och USA. Den upptäcks ofta vid tre till fyra års ålder och den förväntade livslängden för dessa barn är sällan längre än till tjugoårsåldern. Det finns idag ingen behandling för MPS IIIA.

– Eftersom det i dag saknas behandling för MPS IIIA innebär studiestarten ett viktigt steg i utvecklingen av en potentiell behandling för denna allvarliga sjukdom, säger Milan Zdravkovic, chief medical officer och chef för forskning och utveckling på Sobi i ett pressmeddelande.

Syftet med studien är att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt hosproduktkandidaten SOBI003 som har utvecklats internt hos bolaget. Kandidaten har tilldelats särläkemedelsstatus av EU-kommissionen och FDA för MPS IIIA. FDA beviljade fast track-status i början av 2018.

– Jag är mycket nöjd att vi har inkluderat den första patienten i denna viktiga studie. Vi ser fram emot att lära oss mer om hur SOBI003 potentiellt skulle kunna hjälpa patienter i framtiden, då vi fortsätter att inkludera fler patienter i studien, säger Paul Harmatz, Children's hospital i Oakland, Kalifornien, i en kommentar.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Jobb & Karriär
Bactiguard stärker upp operations

Rekryterar VP direkt från Pfizer. 

KTH-forskare dödar bakterier utan antibiotika

Ny gel ska kunna användas vid operationer.

Jobb & Karriär
Grundaren återvänder till Bactiguard

Valberedningen har lagt sitt förslag till ny styrelse.

Lovande behandling mot fentanylmissbruk

Göteborgsforskare hittar nya mekanismer bakom sarkom

Interaktion mellan proteiner visar på nya möjligheter för behandling.

Vi ses på Labdays i oktober

Nyhetsbrev

Lyckade resultat för Ecofilters rening av avloppsvatten 

Systemet ska rena antibiotikautsläpp från urin och avföring.

Arkiv

Ny vd till Senzagen

Dansk och svensk life science lyser

Terapeutiska probiotika, data som lagras i DNA och mindre biverkningar för barn med cancer, det var några av ämnena som avhandlades på mötet The future of Swedish and Danish life science.

Klarar sig från likvidation – tills vidare

Köper upp AI-teknik för embryon

Akademiska ska hitta parkinson tidigare

Nyemission för Biovica

Bolaget tar in 60 miljoner kronor. 

Ett steg närmare ett medel mot åldrande

Med en ny metod kan KI-forskarna ha hittat ett nytt medel mot åldrande. 

Uppsalabolagets parkinsonbehandling får godkänt av TLV

Genovis i kontrakt med megabolag

Ska utveckla analys av biologiska läkemedel.

Jobb & Karriär
Senzime förstärker med fokus på kommersialisering 

Får ny försäljningsdirektör och affärsutvecklingsansvarig. 

EMA-godkänt för Wuxi STA i Shanghai

Får pengar från Vinnova för att skapa nytt

Life science-företaget Inficure bio har beviljats miljonbelopp från Vinnova, som stöd till företagets produktutveckling.

Fulltecknat för Gradientech

Får utökat tillstånd för stamceller

Är ny vd för APL

1

Läkemedelsbolag tar in 60 miljoner till utveckling

Diabetes koppling till tarmfloran studeras

Han tar över på Karo

Nya data från Alligator

USA-patent till Biovica

Nytt samarbete för Sprint bioscience

Studieklart för Hansa

Ny vd för Apoteksgruppen

Eurocine lägger inte ner

Nätrapportering av biverkningar igång

Ny vd till Pharm assist

Framgångsrikt med renoverade lungor

Blir ledamot av kunglig akademi

Bantningspillret kan vara livsfarligt

Se alla Medlemsnytt

Sänd till en kollega

0.125