23948sdkhjf

Sobis barnstudie igång

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Första patienten doserad i fas 1/2-studie med kandidat mot ovanliga Sanfilippos syndrom A.

Sobis fas 1/2-studie med SOBI003 för behandling av mukopolysackaridos typ IIIA, MPS IIIA. även kallad Sanfilippos syndrom A är igång. Bolaget meddelar att den första patienten har doserats i denna öppna, icke-kontrollerade, multipeldosstudie av nio barn i ålden 1-6 år.

Om MPS IIIA

MPS IIIA eller Sanfilippos sjukdom typ A är en progressiv, livshotande och sällsynt ärftlig sjukdom som drabbar barn i unga åldrar. Vid MPS IIIA saknar kroppen förmågan att bryta ner långa sockerkedjor som kallas för heparansulfat, vilket leder till att heparansulfat lagras i lysosomerna. Sjukdomen påverkar främst centrala nervsystemet där den orsakar tilltagande cellförstörelse.

Upp till 2 000 personer tros leva med sjukdomen i EU och USA. Den upptäcks ofta vid tre till fyra års ålder och den förväntade livslängden för dessa barn är sällan längre än till tjugoårsåldern. Det finns idag ingen behandling för MPS IIIA.

– Eftersom det i dag saknas behandling för MPS IIIA innebär studiestarten ett viktigt steg i utvecklingen av en potentiell behandling för denna allvarliga sjukdom, säger Milan Zdravkovic, chief medical officer och chef för forskning och utveckling på Sobi i ett pressmeddelande.

Syftet med studien är att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt hosproduktkandidaten SOBI003 som har utvecklats internt hos bolaget. Kandidaten har tilldelats särläkemedelsstatus av EU-kommissionen och FDA för MPS IIIA. FDA beviljade fast track-status i början av 2018.

– Jag är mycket nöjd att vi har inkluderat den första patienten i denna viktiga studie. Vi ser fram emot att lära oss mer om hur SOBI003 potentiellt skulle kunna hjälpa patienter i framtiden, då vi fortsätter att inkludera fler patienter i studien, säger Paul Harmatz, Children's hospital i Oakland, Kalifornien, i en kommentar.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Han skrev bästa avhandlingen

Studien bör förändra riktlinjerna för behandling

Minskad risk för alzheimer hos kulturellt aktiva

Föreslås bli Biovicas nya ordförande

Fosterdiagnoser ökar markant

Addlife övertecknades

Nyhetsbrev

De ska säkra antibiotikan vid kris

Arkiv

”Riskerar att bli kännbart för många företag”

Vikande lönsamhet när kemiindustrin förbereder för hård Brexit. IKEM:s chefsekonom Carl Eckerdal varnar.

Svagare än väntat för Recipharm

Ascelia börsnoteras – Stor vd-intervju

Läkemedelsbolaget går direkt in på Nasdaqs huvudlista och blir första bolag att noteras i år. Läs intervjun med bolagets vd Magnus Corfitzen med anledning av noteringen.

Abbott och Novo Nordisk i diabetessamarbete

Bortfall i studier kan få lösning

Krav för biobanker standardiseras

Viktig forskarvän fyller 150 år

Cancervård fortfarande ett geografisk lotteri

Det spelar stor roll var i landet du bor för hur snabbt du kan få vård. Det visar siffror som i dag presenteras i Cancerfondsrapporten.

Ökat resultat för Sobi

Serialisering av läkemedelsförpackningar igång

Cancerbolaget studieklart – men finansieringen haltar

Spago till klinik

Sedana får testa på barn

1

Smarta plåster för skidlandslaget

Myndigheten varnar: Mässling i Alperna

Kognitiv träning skyddar dåligt mot demens

Att träna kognitiva förmågor ger inte skydd mot demens. Inte heller ger träningen någon generell förbättring utan man blir bra på det man tränar.

Krönika: Brexit creeping closer – or?

In this column, lawyer Pernilla Norman, tries to sort out the different Brexit options.

1

Ökad förlust för cancerbolaget

AstraZeneca slår förväntningarna

Ska stärka kommunikationen med aktieägarna

Nyupptäckt sjukdom viktigt för diabetiker

Framgång för Gasporox

Ny USA-topp i Recipharm

Follicum väljer kandidat

Spridning av RS-virus tar fart

Ny finanschef till Hansa

Emission efter försenad milstolpe

Miljardavtal mellan läkemedelsbolag

Särläkemedelsstatus lyfter kursen

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.406