23948sdkhjf

Sobis barnstudie igång

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Första patienten doserad i fas 1/2-studie med kandidat mot ovanliga Sanfilippos syndrom A.

Sobis fas 1/2-studie med SOBI003 för behandling av mukopolysackaridos typ IIIA, MPS IIIA. även kallad Sanfilippos syndrom A är igång. Bolaget meddelar att den första patienten har doserats i denna öppna, icke-kontrollerade, multipeldosstudie av nio barn i ålden 1-6 år.

Om MPS IIIA

MPS IIIA eller Sanfilippos sjukdom typ A är en progressiv, livshotande och sällsynt ärftlig sjukdom som drabbar barn i unga åldrar. Vid MPS IIIA saknar kroppen förmågan att bryta ner långa sockerkedjor som kallas för heparansulfat, vilket leder till att heparansulfat lagras i lysosomerna. Sjukdomen påverkar främst centrala nervsystemet där den orsakar tilltagande cellförstörelse.

Upp till 2 000 personer tros leva med sjukdomen i EU och USA. Den upptäcks ofta vid tre till fyra års ålder och den förväntade livslängden för dessa barn är sällan längre än till tjugoårsåldern. Det finns idag ingen behandling för MPS IIIA.

– Eftersom det i dag saknas behandling för MPS IIIA innebär studiestarten ett viktigt steg i utvecklingen av en potentiell behandling för denna allvarliga sjukdom, säger Milan Zdravkovic, chief medical officer och chef för forskning och utveckling på Sobi i ett pressmeddelande.

Syftet med studien är att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt hosproduktkandidaten SOBI003 som har utvecklats internt hos bolaget. Kandidaten har tilldelats särläkemedelsstatus av EU-kommissionen och FDA för MPS IIIA. FDA beviljade fast track-status i början av 2018.

– Jag är mycket nöjd att vi har inkluderat den första patienten i denna viktiga studie. Vi ser fram emot att lära oss mer om hur SOBI003 potentiellt skulle kunna hjälpa patienter i framtiden, då vi fortsätter att inkludera fler patienter i studien, säger Paul Harmatz, Children's hospital i Oakland, Kalifornien, i en kommentar.



Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

"Det är bästa vägen"

Medivir sparkar vd:n och fokuserar på att ta bolagets läkemedel till marknad. – Vi är förvissade om att det är bästa vägen, säger styrelseordföranden till Life Science Sweden.

Senzagen stärker upp i USA

Svensk immunterapi prövas mot njursjukdom

I en stor internationell fas 3-studie prövas bolaget Calliditas kandidat mot njurinflammation. Tidigare resultat har varit mycket lovande.

Getinge reserverar miljardbelopp för skadestånd

Enormt intresse för Cannabisbolag

Vd:n ber om ursäkt när bolaget övertecknades med tusentals procent inför börsnoteringen.

TV: "Våga samarbeta med Amazon och Google!"

Nyhetsbrev

TV: Spelifieringen ändrar beteenden

Arkiv

Nässpray mot depression nära

Har en helt ny verkningsmekanism än de nuvarande tillgängliga behandlingsalternativen mot depression.

Stärkt skydd för Alzheimerbolag

Grönt ljus för Neurovives studie

TV: Astrazeneca väljer Sverige

Capio säljs till fransk vårdjätte

Läkemedelsförpackningar svåra för äldre

Trots att merparten av alla läkemedel tas av äldre människor är förpackningarna sällan anpassade för den målgruppen.

Får option på Astrazeneca-molekyl

Immunterapi mot ärftlig hudcancer

Umeåbolag sluter globalt avtal

Lobsor får godkännande för parkinsonbehandling

“Vi har ägnat mycket tid och möda för att få bukt med nuvarande behandlings hinder.”

Blir presschef för Astrazeneca

TV: Mjukvaruföretag går in i USA

Har hittat riskgener för Tourettes

30 miljoner till malariaforskning

Immunovia gör rekordstudie tillgänglig

Migränläkemedel godkänt

Kanel – nyttigt, farligt eller bara gott?

Idag firas den svenska nationalbullen. Flera miljoner kanelbullar kommer att bakas och ätas idag och bagarna mår prima när det klirrar i kassorna. Men hur mår vi av kanel?

Vill byta namn på typ 1-diabetes

640 miljoner till forskningsprojekt

Ny vd för Probi

Särläkemedelsstatus för Idogen i USA

Designar alternativ till antibiotika

Ny lungbehandling säker

Klaria får pengar från EU

Jobb & Karriär
Blir medicinsk chef på Ascelia

Jobb & Karriär
Ny vd och miljoner i riskkapital

Tung värvning till Cellink

Klinik igen för Wntresearch

Smärtstillande ökar risk för hjärtsjukdom

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.168