23948sdkhjf

Sobis barnstudie igång

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Första patienten doserad i fas 1/2-studie med kandidat mot ovanliga Sanfilippos syndrom A.

Sobis fas 1/2-studie med SOBI003 för behandling av mukopolysackaridos typ IIIA, MPS IIIA. även kallad Sanfilippos syndrom A är igång. Bolaget meddelar att den första patienten har doserats i denna öppna, icke-kontrollerade, multipeldosstudie av nio barn i ålden 1-6 år.

Om MPS IIIA

MPS IIIA eller Sanfilippos sjukdom typ A är en progressiv, livshotande och sällsynt ärftlig sjukdom som drabbar barn i unga åldrar. Vid MPS IIIA saknar kroppen förmågan att bryta ner långa sockerkedjor som kallas för heparansulfat, vilket leder till att heparansulfat lagras i lysosomerna. Sjukdomen påverkar främst centrala nervsystemet där den orsakar tilltagande cellförstörelse.

Upp till 2 000 personer tros leva med sjukdomen i EU och USA. Den upptäcks ofta vid tre till fyra års ålder och den förväntade livslängden för dessa barn är sällan längre än till tjugoårsåldern. Det finns idag ingen behandling för MPS IIIA.

– Eftersom det i dag saknas behandling för MPS IIIA innebär studiestarten ett viktigt steg i utvecklingen av en potentiell behandling för denna allvarliga sjukdom, säger Milan Zdravkovic, chief medical officer och chef för forskning och utveckling på Sobi i ett pressmeddelande.

Syftet med studien är att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt hosproduktkandidaten SOBI003 som har utvecklats internt hos bolaget. Kandidaten har tilldelats särläkemedelsstatus av EU-kommissionen och FDA för MPS IIIA. FDA beviljade fast track-status i början av 2018.

– Jag är mycket nöjd att vi har inkluderat den första patienten i denna viktiga studie. Vi ser fram emot att lära oss mer om hur SOBI003 potentiellt skulle kunna hjälpa patienter i framtiden, då vi fortsätter att inkludera fler patienter i studien, säger Paul Harmatz, Children's hospital i Oakland, Kalifornien, i en kommentar.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Gröna blad på tallriken kan motverka fettlever

Mer spenat och ruccola i kosten kan minska risken att utveckla fettlever. Ungefär 200 gram per dag räcker för att uppnå effekt. Det visar nypublicerad forskning från Karolinska institutet.

Lucka 19 - öppna och se vem där

Vad händer inom bioprocess närmaste fem åren?

New horizons in bioprocessing and biologics är ett tekniskt möte för de insatta, men vi passar på att fråga. Vad händer inom levande läkemedel närmaste fem åren?

Lucka 18 - öppna och se

Höjning vid årsskiftet

Möte med life science-kontoret

Det saknas inte utmaningar för life science-kontoret. – Jag förutsätter att life science kommer att vara en prioriterad fråga oavsett regering, säger Jenni Nordborg, kontorets chef.

Nyhetsbrev

De snackade hem pokalen i Lund

Arkiv

Lucka 17 - vem finns här?

Vd:n och koncernchefen tror inte på några stora förändringar under 2019 - eftersom regeringsbildningen drar ut på tiden.

Quretech skapar nya vapen mot antibiotikaresistens

Flyttar ihop i Skåne

Lucka 16 - vem döljer sig här?

"Jag vill bli uppringd av Sveriges nytillträdda life science-minister", säger den här branschkändisen...

Lucka 15 - se vem du hittar här

Lämnar över efter två decennier

Lucka 14 - vem finns här?

Krönika: Så tog vi oss in på USA-marknaden

Här delar Nikolaj Sørensen, vd och koncernchef, med sig av Orexos tuffa resa att lansera läkemedel i USA.

Lucka 13 - öppna och se

I dagens lucka förutspås att en ketchupeffekt väntar bakom hörnet...

Erfarenheter delas på outsourcing-event

Att utveckla läkemedel är komplicerat. Förutom att det ska fungera, måste det också godkännas och sedermera lanseras. På Pharma outsourcing delas erfarenheter och trender kring att lägga ut processen.

Segt för EQT att köpa Karo

Intresset bland aktieägarna har varit lågt för EQT:s uppköpsbud. Efter Anders Lönners hastiga bortgång förlängs nu tidsfristen.

Lucka 12 - vem där?

Denna internationellt bevandrade vd önskar sig färre knäppgökar i världspolitiken...

Forskarna svarar om Pcure-kritiken

Colombia-avtal för plåsterbolag

Vd-byte och besparingar

Ny metod för att studera ALS bättre

Vad händer på Pharma Outsourcing i år?

Lucka 10 - se vem som döljer sig här

Krönika: Dags för kraftfulla satsningar

Lucka 9 - vem där?

Undersökning visar brister i epilepsivården

Lucka 7 - kika in här

Ondosis hittar samarbete om ADHD-behandling

Kancera i partnerskap med tyskt storbolag

Lucka 1 – vem döljer sig här?

Oncorena fick in 14 miljoner

Efter vd-bytet: Nytt bakslag för Axfoods apotek

Västerbotten: Slut på influensavaccin

Får Forska Sveriges hedersutmärkelse

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.258