23948sdkhjf

Sobis barnstudie igång

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Första patienten doserad i fas 1/2-studie med kandidat mot ovanliga Sanfilippos syndrom A.

Sobis fas 1/2-studie med SOBI003 för behandling av mukopolysackaridos typ IIIA, MPS IIIA. även kallad Sanfilippos syndrom A är igång. Bolaget meddelar att den första patienten har doserats i denna öppna, icke-kontrollerade, multipeldosstudie av nio barn i ålden 1-6 år.

Om MPS IIIA

MPS IIIA eller Sanfilippos sjukdom typ A är en progressiv, livshotande och sällsynt ärftlig sjukdom som drabbar barn i unga åldrar. Vid MPS IIIA saknar kroppen förmågan att bryta ner långa sockerkedjor som kallas för heparansulfat, vilket leder till att heparansulfat lagras i lysosomerna. Sjukdomen påverkar främst centrala nervsystemet där den orsakar tilltagande cellförstörelse.

Upp till 2 000 personer tros leva med sjukdomen i EU och USA. Den upptäcks ofta vid tre till fyra års ålder och den förväntade livslängden för dessa barn är sällan längre än till tjugoårsåldern. Det finns idag ingen behandling för MPS IIIA.

– Eftersom det i dag saknas behandling för MPS IIIA innebär studiestarten ett viktigt steg i utvecklingen av en potentiell behandling för denna allvarliga sjukdom, säger Milan Zdravkovic, chief medical officer och chef för forskning och utveckling på Sobi i ett pressmeddelande.

Syftet med studien är att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt hosproduktkandidaten SOBI003 som har utvecklats internt hos bolaget. Kandidaten har tilldelats särläkemedelsstatus av EU-kommissionen och FDA för MPS IIIA. FDA beviljade fast track-status i början av 2018.

– Jag är mycket nöjd att vi har inkluderat den första patienten i denna viktiga studie. Vi ser fram emot att lära oss mer om hur SOBI003 potentiellt skulle kunna hjälpa patienter i framtiden, då vi fortsätter att inkludera fler patienter i studien, säger Paul Harmatz, Children's hospital i Oakland, Kalifornien, i en kommentar.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Blodigt samarbete - för tronen och fler blodgivare

Ett oväntat samarbete för att få fler att ge blod.

Han blir vd för Stockholm Business Region

Staffan Ingvarsson, tidigare vd på Stokab, tillträder den 1 april som vd för Stockholm Business Region.

Cantargias vd: "Ett styrkebesked"

Kostsam motgång för Bioarctic

Missen i Mölndal

Tio minuters trädgårdsarbete räcker

Nyhetsbrev

Oasmias nya styrelse inleder omfattande granskning

Efter en rekordlång extrastämma och infekterad ägarstrid byttes hela styrelsen i Oasmia ut. Nu ska bolaget genomlysas och granskas.

Arkiv

Får nyckelposition i SKL

Ny vd för Apoteksgruppen

Affibody i jätteaffär med globalt bolag

Tillsammans ska de utveckla Affibodys läkemedelskandidat mot autoimmuna sjukdomar.

Styrelsen petas – storägaren vann striden

Efter en rekordlång extrastämma stod det sent på tisdagskvällen klart att styrelsen i Oasmia petas.

KI-studie rekryterar deltagare på Darknet

Neurovives studie har börjat

Små containrar levererar vaccin

Ny kunskap om nyfödda. ”Det var helt oväntat”.

Även mycket för tidigt födda barn bär på skydd mot virus i form av antikroppar överförda från mamman visar nya analyser. Resultaten var oväntade och bör förändra vårt sätt att se på infektionskänslighet hos nyfödda, enligt forskarna.

Alligators kandidat visar kraftfull effekt

Testar nytt läkemedel inför transplantation

Akademiska sjukhuset är först i landet med att utvärdera det nya läkemedlet som ska förhindra skador på njurar inför transplantation. Från och med februari i år erbjuds patienter behandlingen inom ramen för en klinisk studie.

Eurocine lägger inte ner

Cancerrisk kan spåras i blodet i förväg

Byggplanen i Helsingborg havererar

Nätrapportering av biverkningar igång

ISR startar produktion av cancerkandidat

Här är juryn för Stockholms innovationsstipendium 2019

Motivationsbrist behandlas i klinisk studie

Ny vd till Pharm assist

Framgångsrikt med renoverade lungor

Blir ledamot av kunglig akademi

Bantningspillret kan vara livsfarligt

Alligator är i gång

Neurovive tar in 28 miljoner

Alzheimerbolag till Nasdaq

Oasmia rekryterar vice vd

Prisas för avlyssning

Spago föreslår ny ordförande

Biovica flyttar upp

Hon ska styra Atos

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.213