23948sdkhjf

Första behandlingen mot sicklecellsjukdom godkänd

| Av Erika Lindbom Sierakowiak | Tipsa redaktionen

Första läkemedlet som angriper orsaken bakom sjukdomen får grönt ljus i USA – ”Har pågående diskussioner med EMA”

Oxbryta, voxelotor, är det första läkemedlet som behandlar grundorsaken bakom sicklecellsjukdom som fått godkänt i USA. Godkännandet gäller behandling av patienter från tolv års ålder och uppåt.

Voxelotor tillverkas av Kalifornienbaserade Global Blood Therapeutics, GBT.

Sicklecellsjukdom är ett ärftligt tillstånd där förändringar i hemoglobinmolekylen – som ansvarar för att transportera syre runt i kroppen – gör att röda blodkroppar byter form till så kallade sickleceller. Det leder i sin tur till dåligt blodflöde och ett lågt antal röda blodkroppar, vilket kan ge upphov till vävnadsskador.

Hittills har behandlingarna av sicklecellsjukdom fokuserat på att behandla symptomen men Oxbryta inhiberar polymerisering av deoxygenerat sickle-hemoglobin och riktar på så vis in sig mot orsaken bakom tillståndet. I prekliniska studier har läkemedlet visat sig hämma bildningen av sickleceller samtidigt som de röda blodkropparna lättare kan byta form och blodflödet förbättras.

Godkännandet baseras på en klinisk fas III-studie med 274 patienter med sicklecellsjukdom.

Läkemedlet tilldelades orphan drug, breakthrough therapy och fast track designation samt accelerated approval av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket påskyndade godkännandeprocessen. Dock kräver myndigheten nu uppföljande kliniska studier för att verifiera fördelarna med Oxbryta.

De första symptomen på sicklecellssjukdom uppkommer ofta tidigt i livet och inbegriper bland annat återkommande infektioner och episoder av smärta. Enligt det nya godkännandet från FDA får Oxbryta användas av vuxna och barn från tolv års ålder, men i en pågående studie utvärderas behandlingen nu även på yngre barn.

– Vi fortsätter att utvärdera Oxbryta i post-approval-studien Hope-Kids 2 för att konfirmera behandlingen. Där kommer vi att använda transkraniell doppler (TCD) för att mäta blodflödet i hjärnan och på så vis demonstrera en minskad risk för stroke hos barn i 2-15-årsåldern efter 24 månaders behandling. TCD är en icke-invasiv ultraljudsmetod som mäter högsta hastighet av blodflödet i hjärnan. Det är en kliniskt validerad mätmetod för strokerisk, berättar Steven Immergut, senior vice president och head of corporate communications på GBT, till Life Science Sweden.

– Hope-Kids 2-studien kommer att omfatta cirka 220 patienter vid 50 olika sajter i USA, Europa och i Afrika. FDA har godkänt det slutgiltiga protokollet för Hope-Kids 2, som kommer att inledas i slutet av året.

När och om Oxbryta når den europeiska marknaden är ännu inte klart.

– Vi har inte ansökt om godkännande i Europa ännu men vi har pågående diskussioner med EMA, säger Steven Immergut.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Ny process skräddarsyr paketering av genmedicin

Immunicums vd får lämna med omedelbar verkan

TV: Vinnarintervju SwedenBio award 2019

Farligast med hjärtinfarkt i Norrbotten

Stor skillnad i risken att dö mellan länen – Skillnaden ökar.

”Om man inte är på så är man borta” - life science-strategin är här

Även om man tidigare varit framgångsrik som land eller företag så är risken att om man inte är på så är man borta ganska snabbt. Så avslutade näringsminister Ibrahim Baylan när regeringen presenterade sin nationella strategi för life science.

Jobb & Karriär
Alligator tappar chef

Nyhetsbrev

SwedenBio: Där gick startskottet för regeringen

Arkiv

Gedea får Horizon-pengar

Vill bli alternativ till antibiotika – Hoppas nå marknaden 2021.

Jobb & Karriär
Lämnar Karo Pharma

Tekniska framsteg i fokus

Engage with your CMO early

"Att välja en CMO är som att ingå ett äktenskap"

Välj partner omsorgsfullt och ta kontakt tidigt var två slutsatser från mötet Pharma Outsourcing.

Lagenligt: Förutsättningar för gränsöverskridande digitala vårdtjänster

Snabb rekrytering till Promores sårstudie

Utvecklar sensorer i förband med gel som bakterier äter

Tråd- och batterilösa sensorer i förband som tidigt kan upptäckta sårinfektioner. Javier Sotres, forskare vid Malmö universitet, har beviljats medel för att förverkliga idén om en enkel metod att övervaka sår i hemmet.

From spin-off to phase II

Peab-grundarens stiftelse ger 22 miljoner till life science

Krönika: Hur viktigt är life science egentligen

Först life science-strategin och nästa höst forskningspropositionen. Framtiden stakas ut och det är dags för politikerna att bekänna färg.

Jobb & Karriär
Kom och jobba med oss!

​Immunterapi prövas mot psykisk sjukdom

Krönika: ”Staten behöver storsatsa på forskning”

Sverige har stora möjligheter att bibehålla styrkan inom akademisk forskning, och växa inom Life Science. För att det ska ske behöver vi en nationell satsning och samarbete.

”Vi var naiva tillsammans”

Att kunna lyssna, att inte låna ut privata pengar till bolaget och att hitta långsiktiga ägare - Det var några av Sarah Fredrikssons tips i bolagsbyggande när branschen samlades för årets summit signerad SwedenBio.

Before you choose a CRO

Första behandlingen mot sicklecellsjukdom godkänd

Första läkemedlet som angriper orsaken bakom sjukdomen får grönt ljus i USA – ”Har pågående diskussioner med EMA”

Jobb & Karriär
Ny chef på Rhovac

Kopplar variant av vanligt herpesvirus till MS

Lovande effektdata från Cantargia

Innovationslunch på Karolinska

Hon ska utveckla framtidens sjukhus

Pharma-on-Demand

Jobb & Karriär
Alligator rekryterar från Ferring

Jobb & Karriär
Pharmarelations stärker upp

Hon blir generaldirektör

Jobb & Karriär
Ny vd på Klaria

Medivirs kliniska studier följer plan

Kartläggning av sekretomet klart – Var mindre än väntat

Se alla Medlemsnytt

Hög driftsäkerhet vid vakuumgenering inom plastindustrin

ZEISS Hour Seminar

Dolphin vätskeringvakuumpumpar

Workshop | Live Cell Imaging in Superresolution Mode

Cognate BioServices announces acquisition of Cobra Biologics

Effektiv vakuumförsörjning för tillverkning av husbilar

Mätteknik för vakuum i ny tappning

ZEISS Two-hour Seminar

ZEISS One-hour Seminar

Learn how you can benefit from ZEISS LSM 900 in less than an hour!

One-hour Seminar

Förberedd för industri 4.0: Ny lamellvakuumpump med tryckreglering

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vårt 100-årsjubileum

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vårt 100-årsjubileum

Om du är intresserad av "Live Cell Imaging in Different Technologies", är den här workshop för dig!

R 5 0760 A PLUS den intelligenta vakuumpumpen med integrerad frekvensomvandlare

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vårt 100-årsjubileum

Alitea-varumärket firar 40 år!

Förberedd för industri 4.0: Ny lamellvakuumpump med tryckreglering

Klovakuumpumpen Mink MV 0312 B från Busch Vakuumteknik – effektiv och tillförlitlig

R 5 0760 A PLUS den intelligenta vakuumpumpen med integrerad frekvensomvand...

Om du är intresserad av ”super-resolution imaging”, så ska den här workshop...

Om du är intresserad av ”super-resolution imaging”, så ska den här workshop...

Flexicon lanserar PF7

Sänd till en kollega

0.158