23948sdkhjf

Första behandlingen mot sicklecellsjukdom godkänd

| Av Erika Lindbom Sierakowiak | Tipsa redaktionen

Första läkemedlet som angriper orsaken bakom sjukdomen får grönt ljus i USA – ”Har pågående diskussioner med EMA”

Oxbryta, voxelotor, är det första läkemedlet som behandlar grundorsaken bakom sicklecellsjukdom som fått godkänt i USA. Godkännandet gäller behandling av patienter från tolv års ålder och uppåt.

Voxelotor tillverkas av Kalifornienbaserade Global Blood Therapeutics, GBT.

Sicklecellsjukdom är ett ärftligt tillstånd där förändringar i hemoglobinmolekylen – som ansvarar för att transportera syre runt i kroppen – gör att röda blodkroppar byter form till så kallade sickleceller. Det leder i sin tur till dåligt blodflöde och ett lågt antal röda blodkroppar, vilket kan ge upphov till vävnadsskador.

Hittills har behandlingarna av sicklecellsjukdom fokuserat på att behandla symptomen men Oxbryta inhiberar polymerisering av deoxygenerat sickle-hemoglobin och riktar på så vis in sig mot orsaken bakom tillståndet. I prekliniska studier har läkemedlet visat sig hämma bildningen av sickleceller samtidigt som de röda blodkropparna lättare kan byta form och blodflödet förbättras.

Godkännandet baseras på en klinisk fas III-studie med 274 patienter med sicklecellsjukdom.

Läkemedlet tilldelades orphan drug, breakthrough therapy och fast track designation samt accelerated approval av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket påskyndade godkännandeprocessen. Dock kräver myndigheten nu uppföljande kliniska studier för att verifiera fördelarna med Oxbryta.

De första symptomen på sicklecellssjukdom uppkommer ofta tidigt i livet och inbegriper bland annat återkommande infektioner och episoder av smärta. Enligt det nya godkännandet från FDA får Oxbryta användas av vuxna och barn från tolv års ålder, men i en pågående studie utvärderas behandlingen nu även på yngre barn.

– Vi fortsätter att utvärdera Oxbryta i post-approval-studien Hope-Kids 2 för att konfirmera behandlingen. Där kommer vi att använda transkraniell doppler (TCD) för att mäta blodflödet i hjärnan och på så vis demonstrera en minskad risk för stroke hos barn i 2-15-årsåldern efter 24 månaders behandling. TCD är en icke-invasiv ultraljudsmetod som mäter högsta hastighet av blodflödet i hjärnan. Det är en kliniskt validerad mätmetod för strokerisk, berättar Steven Immergut, senior vice president och head of corporate communications på GBT, till Life Science Sweden.

– Hope-Kids 2-studien kommer att omfatta cirka 220 patienter vid 50 olika sajter i USA, Europa och i Afrika. FDA har godkänt det slutgiltiga protokollet för Hope-Kids 2, som kommer att inledas i slutet av året.

När och om Oxbryta når den europeiska marknaden är ännu inte klart.

– Vi har inte ansökt om godkännande i Europa ännu men vi har pågående diskussioner med EMA, säger Steven Immergut.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)

JOBB I FOKUS

Startsidan just nu

Jobb & Karriär
Ny chef på Bactiguard

I augusti tillträder Gabriella Björknert Caracciolo som ny CFO samt vice vd på Bactiguard.

7

Björn Olsen: "Det kommer nog ingen andra våg av covid-19"

Det är dags att sluta se på det nya coronaviruset som om det vore en influensa. Life Science Sweden har intervjuat infektionsprofessorn Björn Olsen om flockimmunitet och hur viruset kommer påverka oss i framtiden.

Fästingprotein prövas mot covid-19

Ett skotskt biotechföretag och forskare i Oxford har inlett ett samarbete för att ta reda på om ämnen som fästingar utsöndrar kan användas som behandling vid covid-19.

Ledare
Framgången kommer efter många misslyckanden

De allra flesta av de idéer och strategier mot covid-19 som man nu jobbar med kommer att gå i stöpet, men det kan räcka med att en enda fungerar, skriver Samuel Lagercrantz.

Modernas covidvaccin visade positiva resultat

I en mindre studie bildades antikroppar hos studiedeltagare som fick pröva vaccinkandidaten mRNA-1273 mot covid-19.

1

Ledare
Flockimmunitet och flockmentalitet

Reaktionerna som följde på de 22 forskarnas förra debattinlägg lät ibland som tagna från satirprogrammet Kina-TV, skriver Life Science Swedens chefredaktör Samuel Lagercrantz som gör en tillbakablick.

Nyhetsbrev

Läkemedelsverket förbjuder ett till covidtest

Arkiv
Plus

De tar fram blodprov för pankreascancer

Efter sex års arbete ska företaget Immunovia i höst lansera sin teknik som syftar till att kunna identifiera cancer i bukspottkörteln i ett tidigt stadium.

Krönika
Björn Arvidsson: "Kriser visar vad som är viktigt - på riktigt"

Vore det inte fantastiskt att låta de privata aktörerna i större utsträckning bidra till att lösa samhällets utmaningar, skriver Björn Arvidsson, verksamhetsledare för STUNS Life Science, i en krönika.

Krönika
Diagnostiken är mitt i händelsernas centrum

Intresset för diagnostik får inte svalna när coronapandemin väl är över, det skriver Therese Hazelius, vd för Swedish Labtech, i en krönika.

Röntgen visar hur coronaviruset förökar sig

Jobb & Karriär
Abigo får ny vd

Möjlig koppling mellan covid-19 och Kawasakiliknande sjukdom hos barn

Forskare i Italien har i en fallstudie sett att barn med tidigare covid-19-sjukdom insjuknat i en Kawasakiliknande-sjukdom. Flera forskare har noterat liknande händelser.

Column
Key lessons from global health research

The world will still face major challenges in the post Covid-19 pandemic, writes Giulia Gaudenzi at the KTH Division of Nanobiotechnology at Scilifelab, in a column.

Jobb & Karriär
Micropos får ny vd

Finans
Oasmia ska genomföra kostnadsbesparingar

Follicum söker internationellt patentskydd för kräm mot håravfall

3

Krönika
”När faran slår till visar sig vårt innersta jag”

Coronapandemin fyller alla kriterier för att klassas som en ”svart svan”, skriver Anna Törner i en krönika.

Remdesivir kan ges till fler patienter

Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, har uppdaterat sin rekommendation för användning av remdesivir för svårt sjuka covid-19-patienter.

Moderna får snabbspår för vaccinkandidat mot covid-19

Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har gett Moderna ett snabbspår för vaccinkandidaten mRNA-1273.

Nascent Invest och Fort Knox investerar i test för bloddoping

Jobb & Karriär
KI-bolag skaffar gemensam styrelse

Jobb & Karriär
Sana Alajmovic: ”Vi måste tala om de stora visionerna – bygga nästa Astra”

Sigrid Terapeutics grundare och vd, Sana Alajmovic, hamnade på listan Framtidens kvinnliga ledare.

1

Ledare
Se upp också med de fina tidskrifterna

Kvalitet och anseende går inte alltid hand i hand. Samuel Lagercrantz skriver om högstatustidskrifter och hype i journalistik och vetenskap.

Astra Zeneca tar tillbaka rättigheter till brazikumab

Dignitana tecknar avtal med Hartford HealthCare

Synartro genomför nyemission inför artrosstudie

Jobb & Karriär
Kancera rekryterar från Astra Zeneca

Fälttester för covid-19 ska utvärderas

Jobb & Karriär
Biopharma nyrekryterar

Jobb & Karriär
Xvivo byter vd

Hjärt-lungfonden stöder covidforskning

Vetenskapsrådet ska underlätta för fler kliniska studier mot coronaviruset

WWF ska kartlägga Astrazenecas vattenförvaltning

Helena Strigård: The rise of the community

Jobb & Karriär
Biolamina rekryterar ny försäljningschef

Se alla Medlemsnytt

Join us for a webinar on confocal microscopy!

3D Scanning Systems - Innovative Solutions for 3D digitizin

Akut produktion av desinfektionsmedel med hjälp av Busch

Improve your metrology skills, also @home.

Leverans av Busch vakuumsystem till Brasilien

Cleaning and Disinfecting Microscope and Optical Components

Busch Vakuum Solutions levererar till sjukhus i Palestina

Are you working from home?

Busch Vacuum Solutions levererar till sjukhustrailers i USA

Centralisering av vakuum från Busch Vacuum Solutions

Increase efficiency in the lab!

Verifiering vid tillverkning av Ventilatorer

Busch levererar vakuumsystem till akutsjukhus i Madrid

Samarbete mellan Busch i Schweiz och Frankrike mot Corona

Rening av gaser med vakuumteknik från Busch Vacuum Solutions

Optimize measurement plans remotely with free ZEISS CALYPSO

Find what you need from the ZEISS Industrial Quality world.

Biofiltrering med Busch TYR Blåsmaskin

Ny Country Manager PharmaRelations Norge

Perfekt packad skinka med vakuum från Busch

Last week, we introduced ZEISS Lightsheet 7.

Fiskodling med vakuum från Busch Vacuum Solutions

Busch Vacuum Solutions

Energieffektiv produktion med centralvakuum

Stor energibesparing med centralvakuum i förpackningsprocess

Sänd till en kollega

0.126