23948sdkhjf

Första behandlingen mot sicklecellsjukdom godkänd

| Av Erika Lindbom Sierakowiak | Tipsa redaktionen

Första läkemedlet som angriper orsaken bakom sjukdomen får grönt ljus i USA – ”Har pågående diskussioner med EMA”

Oxbryta, voxelotor, är det första läkemedlet som behandlar grundorsaken bakom sicklecellsjukdom som fått godkänt i USA. Godkännandet gäller behandling av patienter från tolv års ålder och uppåt.

Voxelotor tillverkas av Kalifornienbaserade Global Blood Therapeutics, GBT.

Sicklecellsjukdom är ett ärftligt tillstånd där förändringar i hemoglobinmolekylen – som ansvarar för att transportera syre runt i kroppen – gör att röda blodkroppar byter form till så kallade sickleceller. Det leder i sin tur till dåligt blodflöde och ett lågt antal röda blodkroppar, vilket kan ge upphov till vävnadsskador.

Hittills har behandlingarna av sicklecellsjukdom fokuserat på att behandla symptomen men Oxbryta inhiberar polymerisering av deoxygenerat sickle-hemoglobin och riktar på så vis in sig mot orsaken bakom tillståndet. I prekliniska studier har läkemedlet visat sig hämma bildningen av sickleceller samtidigt som de röda blodkropparna lättare kan byta form och blodflödet förbättras.

Godkännandet baseras på en klinisk fas III-studie med 274 patienter med sicklecellsjukdom.

Läkemedlet tilldelades orphan drug, breakthrough therapy och fast track designation samt accelerated approval av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket påskyndade godkännandeprocessen. Dock kräver myndigheten nu uppföljande kliniska studier för att verifiera fördelarna med Oxbryta.

De första symptomen på sicklecellssjukdom uppkommer ofta tidigt i livet och inbegriper bland annat återkommande infektioner och episoder av smärta. Enligt det nya godkännandet från FDA får Oxbryta användas av vuxna och barn från tolv års ålder, men i en pågående studie utvärderas behandlingen nu även på yngre barn.

– Vi fortsätter att utvärdera Oxbryta i post-approval-studien Hope-Kids 2 för att konfirmera behandlingen. Där kommer vi att använda transkraniell doppler (TCD) för att mäta blodflödet i hjärnan och på så vis demonstrera en minskad risk för stroke hos barn i 2-15-årsåldern efter 24 månaders behandling. TCD är en icke-invasiv ultraljudsmetod som mäter högsta hastighet av blodflödet i hjärnan. Det är en kliniskt validerad mätmetod för strokerisk, berättar Steven Immergut, senior vice president och head of corporate communications på GBT, till Life Science Sweden.

– Hope-Kids 2-studien kommer att omfatta cirka 220 patienter vid 50 olika sajter i USA, Europa och i Afrika. FDA har godkänt det slutgiltiga protokollet för Hope-Kids 2, som kommer att inledas i slutet av året.

När och om Oxbryta når den europeiska marknaden är ännu inte klart.

– Vi har inte ansökt om godkännande i Europa ännu men vi har pågående diskussioner med EMA, säger Steven Immergut.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Krönika: Can regulators keep up with innovation?

Astra satsar en miljard dollar på minskade utsläpp

Jobb & Karriär
Ny regiondirektör i Uppsala

Johan von Knorring tillträder i mars.

Immunproteiner motverkar ledinflammation

Kvicksilver har upptäckts i hudkrämer

Efter att miljöinspektörer i Malmö vid kontroll i butik hittat hudkrämer som innehåller kvicksilver varnar Läkemedelsverket konsumenter från att köpa krämerna. Krämerna används för att bleka huden.

Hon blir ny vice vd på SwedenBio

Nyhetsbrev

Billigt läkemedel kan motverka behandlingsresistent leukemi

Arkiv

Hallå där Per Ängquist…

Krönika: ”Newsify your equity story!”

En uppmaning till noterade life science-bolag att uppgradera sin kommunikation från ”plikt” till värdebyggare

Göteborg ger namn åt ny antibiotikaresistent bakterie

Nässpray mot depression godkänd

Ny vd tar Kry in i nästa fas

Växlar upp sin roll efter två år som COO.

Data från Sigrid visar på motverkad viktuppgång

Ny studie på möss publicerad i Nanomedicine visar att Sigrids medicintekniska produkt SiPore15 motverkar viktuppgång. Detta öppnar vägen till nya behandlingar av fetma och diabetes.

Single Technologies tar in 15 miljoner

Förkylningsspray lanseras i Hongkong

Långtidsmedicinering vid schizofreni är säker

Överväger parallellnotering

30 nya läkemedel godkända av EMA 2019

En nedgång jämfört med året innan.

Sömnbrist gav ökade Alzheimermarkörer

17 nätdroger narkotikaklassas

Spago väljer huvudkandidat

Godkände 48 nya läkemedel 2019

Färre än 2018 men mer än dubbelt så många som år 2016.

Jobb & Karriär
Vd-byte på Alzecure

Krönika: Osjälviska aktörer framgångsrika i ekosystemen

“Berusad” efter att ha deltagit i eventet Uppsala Life som samlade 300 deltagare i Uppsala-regionen för att diskutera förutsättningar för framgångsrik life science har jag några viktiga reflektioner.

Jobb & Karriär
Ny chef på Oncopeptides

Lovande data för ALS-läkemedel

Billigare och tidigare upptäckt av cancer

Immunicums vd får lämna med omedelbar verkan

Jobb & Karriär
Alligator tappar chef

Jobb & Karriär
Lämnar Karo Pharma

Engage with your CMO early

From spin-off to phase II

Jobb & Karriär
Ny chef på Rhovac

Kopplar variant av vanligt herpesvirus till MS

Lovande effektdata från Cantargia

Innovationslunch på Karolinska

Se alla Medlemsnytt

Live demo of ZEISS LSM 980 with Airyscan 2 in Malmö

Dr Karl Busch hederssenator vid Münchens universitet

Modern vakuumteknik för avgasning under extrudering

Busch Vacuum Solutions - World Market Leader 2020

Hög driftsäkerhet vid vakuumgenering inom plastindustrin

ZEISS Hour Seminar

Dolphin vätskeringvakuumpumpar

Workshop | Live Cell Imaging in Superresolution Mode

Cognate BioServices announces acquisition of Cobra Biologics

Effektiv vakuumförsörjning för tillverkning av husbilar

Mätteknik för vakuum i ny tappning

ZEISS Two-hour Seminar

ZEISS One-hour Seminar

Learn how you can benefit from ZEISS LSM 900 in less than an hour!

One-hour Seminar

Förberedd för industri 4.0: Ny lamellvakuumpump med tryckreglering

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vårt 100-årsjubileum

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vårt 100-årsjubileum

Om du är intresserad av "Live Cell Imaging in Different Technologies", är den här workshop för dig!

R 5 0760 A PLUS den intelligenta vakuumpumpen med integrerad frekvensomvandlare

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vå...

Alitea-varumärket firar 40 år!

Förberedd för industri 4.0: Ny lamellvakuumpump med tryckreglering

Klovakuumpumpen Mink MV 0312 B från Busch Vakuumteknik – effektiv och tillf...

R 5 0760 A PLUS den intelligenta vakuumpumpen med integrerad frekvensomvand...

Sänd till en kollega

0.141