23948sdkhjf

Första behandlingen mot sicklecellsjukdom godkänd

| Av Erika Lindbom Sierakowiak | Tipsa redaktionen

Första läkemedlet som angriper orsaken bakom sjukdomen får grönt ljus i USA – ”Har pågående diskussioner med EMA”

Oxbryta, voxelotor, är det första läkemedlet som behandlar grundorsaken bakom sicklecellsjukdom som fått godkänt i USA. Godkännandet gäller behandling av patienter från tolv års ålder och uppåt.

Voxelotor tillverkas av Kalifornienbaserade Global Blood Therapeutics, GBT.

Sicklecellsjukdom är ett ärftligt tillstånd där förändringar i hemoglobinmolekylen – som ansvarar för att transportera syre runt i kroppen – gör att röda blodkroppar byter form till så kallade sickleceller. Det leder i sin tur till dåligt blodflöde och ett lågt antal röda blodkroppar, vilket kan ge upphov till vävnadsskador.

Hittills har behandlingarna av sicklecellsjukdom fokuserat på att behandla symptomen men Oxbryta inhiberar polymerisering av deoxygenerat sickle-hemoglobin och riktar på så vis in sig mot orsaken bakom tillståndet. I prekliniska studier har läkemedlet visat sig hämma bildningen av sickleceller samtidigt som de röda blodkropparna lättare kan byta form och blodflödet förbättras.

Godkännandet baseras på en klinisk fas III-studie med 274 patienter med sicklecellsjukdom.

Läkemedlet tilldelades orphan drug, breakthrough therapy och fast track designation samt accelerated approval av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket påskyndade godkännandeprocessen. Dock kräver myndigheten nu uppföljande kliniska studier för att verifiera fördelarna med Oxbryta.

De första symptomen på sicklecellssjukdom uppkommer ofta tidigt i livet och inbegriper bland annat återkommande infektioner och episoder av smärta. Enligt det nya godkännandet från FDA får Oxbryta användas av vuxna och barn från tolv års ålder, men i en pågående studie utvärderas behandlingen nu även på yngre barn.

– Vi fortsätter att utvärdera Oxbryta i post-approval-studien Hope-Kids 2 för att konfirmera behandlingen. Där kommer vi att använda transkraniell doppler (TCD) för att mäta blodflödet i hjärnan och på så vis demonstrera en minskad risk för stroke hos barn i 2-15-årsåldern efter 24 månaders behandling. TCD är en icke-invasiv ultraljudsmetod som mäter högsta hastighet av blodflödet i hjärnan. Det är en kliniskt validerad mätmetod för strokerisk, berättar Steven Immergut, senior vice president och head of corporate communications på GBT, till Life Science Sweden.

– Hope-Kids 2-studien kommer att omfatta cirka 220 patienter vid 50 olika sajter i USA, Europa och i Afrika. FDA har godkänt det slutgiltiga protokollet för Hope-Kids 2, som kommer att inledas i slutet av året.

När och om Oxbryta når den europeiska marknaden är ännu inte klart.

– Vi har inte ansökt om godkännande i Europa ännu men vi har pågående diskussioner med EMA, säger Steven Immergut.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)

JOBB I FOKUS

Startsidan just nu

Oro att coronaviruset smittar mellan djur och människor

Forskare vill se studier som klargör om djur smittade med sars-cov-2 kan smitta människor.

Elektas vd avgår med omedelbar verkan

Självtest för HIV förbjuds

Ansiktsmask krävs för covidskydd enligt Science-artikel

Över 400 svenska läkemedelsprojekt under utveckling

Cancer och neurologi är de områden som det forskas mest på inom svensk läkemedelsutveckling.

Jobb & Karriär
Incyte rekryterar från Sanofi

Magdalena Janzén ska bli nordisk chef för företagets kliniska prövningar.

Nyhetsbrev

Flera svenska apotek säljer antikroppstester

Nu börjar även Kronans Apotek och Apotek Hjärtat att sälja och genomföra antikroppstester för covid-19.

Arkiv

Storbritannien testar fem läkemedel mot covid-19

Brittiska läkare testar bland annat blodförtunnande på covid-19-patienter. 

Jobb & Karriär
Cellavision tappar vd

Jobb & Karriär
Sara Gunnerås till KI Science Park

Karolinska institutet Science Park har rekryterat Sara Gunnerås till en ny tjänst som community manager.

Lynparza på väg att bli godkänd för pankreascancer

Läkemedlet rekommenderas att godkännas för BRCA-muterad och metastaserad cancer i bukspottkörteln.

FDA hittade föroreningar i diabetesläkemedel

Föroreningar med nitrosaminer hittades i metformin med förlängd frisättning.

Kemikalieinspektionen i topp i arbetsplatsranking

GSK producerar vaccinadjuvans mot coronavirus

1 miljard läkemedelsdoser ska förbättra immunförsvarets förutsättningar vid ett coronavirus-vaccin.

Krönika
Carolin Wiken: ”Guldålder av uppmärksamhet demokratiserar vetenskap”

Relevansen för begriplig vetenskapskommunikation har aldrig varit större, skriver Carolin Wiken, partner på Paues Åberg Communications, i en krönika.

Cytiva och Scilifelab i covid-samarbete

Cytiva låter sina anställda delta i en pilotstudie för covid-test som genomförs av forskare på Scilifelab. Hittills har endast en liten andel av företagets anställda testat positivt.

1

Apotea och Werlabs säljer antikroppstest för covid-19

Nu startar ombyggnation av Retziuslaboratoriet

Planen är att Campus Solna tillsammans med Hagastaden ska bli ett life science-mecka.

Vaccinforskaren: "Det här viruset kommer inte att försvinna"

Trots att snabb vaccinutveckling kan innebära risker kommer nyttan av ett vaccin mot det nya coronaviruset förmodligen överväga riskerna, det menar Matti Sällberg, professor vid Karolinska institutet.

Plus

Jobb & Karriär
”Vi är fönstret mot framtiden”

I januari blev Frida Lawenius ny vice vd på branschorganisationen Sweden Bio. Vi träffade henne för ett samtal om life science, branschens möjligheter och utmaningar och om hur det var att kastas huvudstupa in i coronakaoset.

Finans
Finska Nanoform tar sikte på svenska börsen

Nanotech-företaget Nanoform planerar att parallellnotera sig i Sverige och Finland och har som mål att ta in motsvarande 740 miljoner svenska kronor i bruttolikvid (UPPDATERAD).

Mikrovågor ska leta brösttumörer

Diagnostiken av bröstcancer skulle kunna förbättras av mikrovågsteknik, anser forskare från Chalmers som arbetar med att ta fram en prototyp för tekniken.

Finans
Quiapeg planerar emission på närmare 38 miljoner kronor

Nyemitterade aktier och teckningsoptioner erbjuds i företrädesemissionen.

Jobb & Karriär
Medivir får ny vd

Det svenska läkemedelsföretaget Medivir har rekryterat Yilmaz Mahshid till ny vd.

Läkemedelsverket förbjuder ett till covidtest

Röntgen visar hur coronaviruset förökar sig

Jobb & Karriär
Micropos får ny vd

Follicum söker internationellt patentskydd för kräm mot håravfall

Astra Zeneca tar tillbaka rättigheter till brazikumab

Dignitana tecknar avtal med Hartford HealthCare

Synartro genomför nyemission inför artrosstudie

Jobb & Karriär
Kancera rekryterar från Astra Zeneca

Fälttester för covid-19 ska utvärderas

Jobb & Karriär
Biopharma nyrekryterar

Jobb & Karriär
Xvivo byter vd

Hjärt-lungfonden stöder covidforskning

Se alla Medlemsnytt

Ny medarbetare till PharmaRelations i Norge

PharmaRelations stärker upp med ny konsultchef

Join us for a webinar on confocal microscopy!

3D Scanning Systems - Innovative Solutions for 3D digitizin

Akut produktion av desinfektionsmedel med hjälp av Busch

Improve your metrology skills, also @home.

Leverans av Busch vakuumsystem till Brasilien

Cleaning and Disinfecting Microscope and Optical Components

Busch Vakuum Solutions levererar till sjukhus i Palestina

Are you working from home?

Busch Vacuum Solutions levererar till sjukhustrailers i USA

Centralisering av vakuum från Busch Vacuum Solutions

Increase efficiency in the lab!

Verifiering vid tillverkning av Ventilatorer

Busch levererar vakuumsystem till akutsjukhus i Madrid

Samarbete mellan Busch i Schweiz och Frankrike mot Corona

Rening av gaser med vakuumteknik från Busch Vacuum Solutions

Optimize measurement plans remotely with free ZEISS CALYPSO

Find what you need from the ZEISS Industrial Quality world.

Biofiltrering med Busch TYR Blåsmaskin

Ny Country Manager PharmaRelations Norge

Perfekt packad skinka med vakuum från Busch

Last week, we introduced ZEISS Lightsheet 7.

Fiskodling med vakuum från Busch Vacuum Solutions

Busch Vacuum Solutions

Sänd till en kollega

0.125