Första behandlingen mot sicklecellsjukdom godkänd
Oxbryta, voxelotor, är det första läkemedlet som behandlar grundorsaken bakom sicklecellsjukdom som fått godkänt i USA. Godkännandet gäller behandling av patienter från tolv års ålder och uppåt.
Voxelotor tillverkas av Kalifornienbaserade Global Blood Therapeutics, GBT.
Sicklecellsjukdom är ett ärftligt tillstånd där förändringar i hemoglobinmolekylen – som ansvarar för att transportera syre runt i kroppen – gör att röda blodkroppar byter form till så kallade sickleceller. Det leder i sin tur till dåligt blodflöde och ett lågt antal röda blodkroppar, vilket kan ge upphov till vävnadsskador.
Hittills har behandlingarna av sicklecellsjukdom fokuserat på att behandla symptomen men Oxbryta inhiberar polymerisering av deoxygenerat sickle-hemoglobin och riktar på så vis in sig mot orsaken bakom tillståndet. I prekliniska studier har läkemedlet visat sig hämma bildningen av sickleceller samtidigt som de röda blodkropparna lättare kan byta form och blodflödet förbättras.
Godkännandet baseras på en klinisk fas III-studie med 274 patienter med sicklecellsjukdom.
Läkemedlet tilldelades orphan drug, breakthrough therapy och fast track designation samt accelerated approval av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket påskyndade godkännandeprocessen. Dock kräver myndigheten nu uppföljande kliniska studier för att verifiera fördelarna med Oxbryta.
De första symptomen på sicklecellssjukdom uppkommer ofta tidigt i livet och inbegriper bland annat återkommande infektioner och episoder av smärta. Enligt det nya godkännandet från FDA får Oxbryta användas av vuxna och barn från tolv års ålder, men i en pågående studie utvärderas behandlingen nu även på yngre barn.
– Vi fortsätter att utvärdera Oxbryta i post-approval-studien Hope-Kids 2 för att konfirmera behandlingen. Där kommer vi att använda transkraniell doppler (TCD) för att mäta blodflödet i hjärnan och på så vis demonstrera en minskad risk för stroke hos barn i 2-15-årsåldern efter 24 månaders behandling. TCD är en icke-invasiv ultraljudsmetod som mäter högsta hastighet av blodflödet i hjärnan. Det är en kliniskt validerad mätmetod för strokerisk, berättar Steven Immergut, senior vice president och head of corporate communications på GBT, till Life Science Sweden.
– Hope-Kids 2-studien kommer att omfatta cirka 220 patienter vid 50 olika sajter i USA, Europa och i Afrika. FDA har godkänt det slutgiltiga protokollet för Hope-Kids 2, som kommer att inledas i slutet av året.
När och om Oxbryta når den europeiska marknaden är ännu inte klart.
– Vi har inte ansökt om godkännande i Europa ännu men vi har pågående diskussioner med EMA, säger Steven Immergut.
