New Horizons in Biologics & Bioprocessing
I studien, som Anders Kvanta beskrev vid eventet New Horizons in Biologics and Bioprocessing på torsdagen, prövades en nyutvecklad genterapi för patienter med Bothnia dystrofi, en extremt sällsynt ärftlig sjukdom som förekommer framförallt i Västerbotten, men även finns på andra håll i världen, som exempelvis Newfoundland.
Starka resultat för genterapi – pausas ändå
En ny genterapi förbättrade synen hos elva av tolv patienter med en extremt sällsynt ärftlig ögonsjukdom. Men trots de starka resultaten i en klinisk studie har den fortsatta utvecklingen lagts i malpåse. ”Det är väldigt frustrerande för patienterna”, säger Anders Kvanta, professor och överläkare vid S:t Eriks ögonsjukhus.