23948sdkhjf
Logga in eller skapa en prenumeration för att spara artiklar
Få tillgång till allt innehåll på Life Science Sweden
Ingen bindningstid eller kortinformation krävs
Gäller endast personlig prenumeration.
Kontakta oss för en företagslösning.
Annons
Annons

FDA godkänner Crispr-behandling från två års ålder

FDA har utökat godkännandet för genterapin Casgevy (exagamglogene autotemcel) till att omfatta patienter från två års ålder.
Annons

Casgevy, som utvecklats av Vertex Pharmaceuticals, godkändes ursprungligen i USA för patienter från 12 års ålder med blodsjukdomarna transfusionsberoende β-talassemi och sicklecellanemi. Läkemedlet beskrivs som världens första behandling baserad på gensaxen Crispr/Cas9.

Även i EU är genterapin sedan 2024 godkänd för samma patientgrupper från 12 års ålder.

Annons Annons
BREAKING
{{ article.headline }}
0.094|instance-web01