Casgevy, som utvecklats av Vertex Pharmaceuticals, godkändes ursprungligen i USA för patienter från 12 års ålder med blodsjukdomarna transfusionsberoende β-talassemi och sicklecellanemi. Läkemedlet beskrivs som världens första behandling baserad på gensaxen Crispr/Cas9.
Även i EU är genterapin sedan 2024 godkänd för samma patientgrupper från 12 års ålder.