I december fick Stockholmsbolaget Egetis ett positivt CHMP-utlåtande för läkemedlet, som Life Science Sweden då rapporterade. Nu har EU-kommissionen också gett tummen upp.
– Vi är mycket stolta över EU-kommissionens godkännande av Emcitate, som innebär den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist. Detta godkännande representerar den enskilt viktigaste milstolpen i Egetis historia, och är ett stort steg framåt i vår ambition att bygga ett hållbart särläkemedelsbolag och framför allt är vi glada att kunna erbjuda denna nya viktiga behandling till patienter, säger vd Nicklas Westerholm i en presskommentar.
Emcitate är avsedd för behandling, från födseln, av perifer tyreotoxikos hos patienter med brist på MCT8.
– Vi ser nu fram emot att inleda pris- och ersättningsförhandlingar i Europa och förväntar oss den första lanseringen under det andra kvartalet 2025, säger Westerholm.
MCT8-brist är en sällsynt, kronisk och allvarligt funktionsnedsättande sjukdom som främst drabbar pojkar och orsakas av mutationer i genen som kodar för MCT8-proteinet, en transportör för sköldkörtelhormon, skriver Egetis.
BREAKING