Ovanlig genetisk sjukdom behandlad i livmodern för första gången
Ett barn har för första gången behandlats mot spinal muskelatrofi redan i magen på sin mamma. Barnet, som nu är två och ett halvt år gammalt, visar inga symptom på den sällsynta sjukdomen, enligt en enskild patientstudie.
Fram till nu har behandlingar mot spinal muskelatrofi (SMA) administrerats först efter födseln. En flicka i USA har blivit en första att behandlas mot den neuromuskulära sjukdomen redan i livmodern.
Under de sista sex veckorna av graviditeten började mamman ta det oralt administrerade SMA-läkemedlet Evrysdi (risdiplam) dagligen. Bebisen påbörjade behandling med samma läkemedel från en veckas ålder och kommer sannolikt fortsätta med det resten av sitt liv, skriver Nature i en artikel.
BREAKING