Rocket, som är baserat i New Jersey, utvecklar genterapin RP-A501 som behandling av patienter med Danons sjukdom, en ärftlig sjukdom som leder till svår hjärtsvikt och muskelsvaghet. Det är en sällsynt sjukdom, och i Sverige känner man till ett tiotal personer som lider av den.
RP-A501 är utformad för att återställa hjärtfunktionen genom att lever...
Dödsfall efter genterapi – FDA stoppar klinisk studie
En klinisk genterapistudie utförd av Rocket Pharmaceuticals har stoppats av FDA sedan en av patienterna avlidit.
Vill du få åtkomst till allt?
Prova 30 dagar för 0 kr.
Inga bindningstider eller kortuppgifter krävs.
Prova nu
Köp en prenumeration
Utforska våra prenumerationslösningar och välj den som passar dina behov.
Välj din prenumeration