Rocket, som är baserat i New Jersey, utvecklar genterapin RP-A501 som behandling av patienter med Danons sjukdom, en ärftlig sjukdom som leder till svår hjärtsvikt och muskelsvaghet. Det är en sällsynt sjukdom, och i Sverige känner man till ett tiotal personer som lider av den.
RP-A501 är utformad för att återställa hjärtfunktionen genom att leverera den så kallade LAMP2B-transgenen till hjärtcellerna.
BREAKING