Ny immunterapi kan ersätta livslång kirurgi mot en HPV-relaterad sjukdom
Av Ella Käck
Behandlingen som har godkänts är Papzimeos (zopapogene imadenovec-drba), utvecklad av det amerikanska bioteknikföretaget Precigen. Den beskrivs som en banbrytande immunterapi baserad på en icke-replikerande adenovirusvektor.
Återkommande respiratorisk papillomatos (RRP) är en sällsynt, kronisk sjukdom som orsakas av humant papillomvirus (HPV) och kännetecknas av vårtliknande tumörer på och omkring stämbanden. Sjukdomen har varit känd i över hundra år, och varje år diagnostiseras omkring 1 000 barn i USA. Förekomsten uppskattas till cirka två fall per 100 000 personer.
Godkännandet innebär en stor lättnad för patienter som tidigare varit beroende av upprepade kirurgiska ingrepp, ibland upp till ett dussin per år. Papzimeos erbjuder nu ett alternativ till livslång kirurgi.
– Det går inte att nog understryka vilken historisk milstolpe detta är för den här patientgruppen. Det har förändrat hela behandlingsparadigmet, säger Helen Sabzevari, vd för Precigen, i en intervju med Fierce Pharma.
Papzimeos administreras via subkutana injektioner och aktiverar ett immunsvar mot celler infekterade med HPV typ 6 och 11, de virus som orsakar RRP. Fyra injektioner ges under en tremånadersperiod och förväntas ge ett långvarigt skydd mot återfall av tumörerna (även kallade papillom).
FDA:s godkännande kom nästan två veckor före det planerade beslutsdatumet och gäller vuxna patienter med RRP. Även om ansökan granskades inom ramen för ett accelererat förfarande redan för nio månader sedan, rör det sig nu om ett fullständigt godkännande – utan krav på ytterligare bekräftande kliniska studier.
Beslutet baseras på en studie med vuxna patienter som genomgick minst tre operationer per år. Av de 35 deltagarna uppnådde 51 procent ett fullständigt behandlingssvar, vilket innebar att de inte behövde någon kirurgi under de följande tolv månaderna. Uppföljningen visade att 15 av de 18 patienter som svarade fullt på behandlingen behöll detta resultat i minst två år. I genomsnitt minskade behovet av kirurgi till 0,5 ingrepp under det första året efter behandling.
RRP överförs via sexuell kontakt eller från mor till barn vid förlossning. Sjukdomen kan ge upphov till symtom som röstförändringar, andningsbesvär och i vissa fall luftvägsobstruktion – särskilt uttalat hos barn. I sällsynta fall kan tillståndet utvecklas till cancer och bli livshotande.