Det accelererade godkännandet innebär att det för första gången finns en behandlingsmöjlighet för personer som föds med en sällsynt, ärftlig form av dövhet som orsakas av en mutation i den så kallade OTOF-genen. Den gör att vissa barn föds utan en fungerande form av ett protein som behövs för att ljud ska omvandlas till nervsignaler i innerörat. I USA berörs ett 50-tal nyfödda per år.
FDA godkänner genterapi som kan bota medfödd dövhet
En genterapi mot medfödd dövhet har godkänts av FDA – och bolaget bakom planerar att erbjuda den gratis till patienter i USA.
Annons
BREAKING