23948sdkhjf
Logga in eller skapa för att spara artiklar
Få tillgång till allt innehåll på Life Science Sweden
Ingen bindningstid eller kortinformation krävs
Gäller endast personlig prenumeration.
Kontakta oss för en företagslösning.

Studie: Genterapi gav hörsel till barn med medfödd dövhet – elva av tolv förbättrades

Elva av tolv barn med medfödd dövhet uppvisade förbättringar i en studie där Regenerons genterapi mot ärftlig hörselnedsättning prövades. Nu planerar det amerikanska bolaget att ansöka om godkännande för genterapin.

Just nu pågår den stora öron-näsa-hals-kongressen AA-HNSF i Indiana, USA. Under söndagen presenterades resultat, som samtidigt publicerades i NEJM, som väckt stor uppmärksamhet. Det är Regenerons behandling mot en sällsynt genetisk form av dövhet som visar goda resultat.

Behandlingen, DB-OTO, riktar sig mot en sällsynt genetisk form av dövhet som orsakas av mutationer i OTOF-genen. I februari i år presenterade tidiga lovande data och i de nu publicerade studierna har barnen följts i ett halvår.

BREAKING
{{ article.headline }}
0.047|