23948sdkhjf
Logga in eller skapa för att spara artiklar
Få tillgång till allt innehåll på Life Science Sweden
Ingen bindningstid eller kortinformation krävs
Gäller endast personlig prenumeration.
Kontakta oss för en företagslösning.

Grönt ljus för genterapi mot sällsynt muskelsjukdom

 FDA har gett klartecken för Novartis nya genterapi Itvisma för behandling av patienter med den sällsynta muskelsjukdomen spinal muskelatrofi (SMA).

Behandlingen är godkänd för barn och vuxna från två års ålder med en bekräftad mutation i SMN1-genen (survival motor neuron 1), som orsakar sjukdomen. 

– Det här ger patienterna fler behandlingsalternativ, vilket alltid är en positiv utveckling, säger Tracey Dawson, chef för neurovetenskapliga terapier vid Novartis USA, till Reuters.

BREAKING
{{ article.headline }}
0.078|