FDA-godkännadet av läkemedlet Zycubo (kopparhistidinat), utvecklat av biotechbolaget Sentynl Therapeutics, markerar ett viktigt genombrott för patienter med den sällsynta och ofta dödliga genetiska sjukdomen Menkes sjukdom som tidigare saknat godkända terapier, skriver myndigheten i ett pressmeddelande.
– Med dagens beslut får barn med denna förödande sjukdom ett FDA-godkänt behandlingsalternativ och möjlighet till längre överlevnad, säger Christine Nguyen, biträdande direktör vid FDA:s läkemedelsmyndighet, i en kommentar.
Första behandlingen mot Menkes sjukdom godkänd
Den första och hittills enda behandlingen för en ofta dödlig genetisk sjukdom hos barn har nu godkänts i USA.
Av Ella Käck
Annons
BREAKING