Tablettbehandling för kortväxthet gav snabbare längdtillväxt i studie

I studien ingick 110 barn med akondroplasi som under ett år antingen fick placebo eller behandlades med infigratinib, en läkemedelskandidat från San Francisco-baserade Bridgebio. Infigratinib är utformad för att hämma receptorn FGFR3, som är överaktiv vid akondroplasi vilket leder till bromsad bentillväxt.

Nu meddelar bolaget att de deltagare som gavs infigratinib i genomsnitt hade en längdtillväxt som var mellan 1,74 och 2,1 centimeter – beroende på mätmetod – större än hos kontrollgruppen.

Inga allvarliga biverkningar noterades, och ingen deltagare avbröt behandling, enligt Bridgebio. Skillnaden i längdtillväxt uppges vara den största som hittills uppnåtts i en randomiserad prövning inom akondroplasi.

– I det bredaste åldersspann som hittills studerats har oral infigratinib visat den största och mest signifikanta förbättringen i årlig längdtillväxt – tillsammans med den första statistiskt signifikanta förbättringen i kroppsproportioner hos barn i åldrarna 3 till 8 år – som rapporterats för någon terapi som är godkänd eller under utveckling för detta tillstånd, säger studiens globala huvudprövare Ravi Savarirayan vid Murdoch Children’s Research Institute i Melbourne, i ett pressmeddelande.

Bridgebio planerar nu att träffa regulatoriska myndigheter för att diskutera inlämning av marknadsansökningar för infigratinib under andra halvåret 2026.