Sionna är ett av flera bolag som försöker utveckla nya effektiva läkemedel mot cystisk fibros, i hopp om att på sikt kunna utmana Vertex dominerande position på området.
Förväntningarna har varit stora på bolagets läkemedelskandidat SION‑719, som man hoppats skulle kunna normalisera funktionen hos CFTR‑proteinet på sätt som Vertex läkemedel inte gör. Hos patienter med cystisk fibros är CFTR‑funktionen nedsatt, vilket leder till att slemmet i luftvägarna blir segt och svårtransporterat med kroniska lunginfektioner, inflammation och försämrad lungfunktion som följd.
BREAKING