FDA föreslår snabbspår för skräddarsydda behandlingar
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten öppnar för en ny väg till marknaden för skräddarsydda genterapier. I ett utkast till vägledning signalerar myndigheten att små, välkontrollerade studier i vissa fall kan räcka för godkännande.
Fokus ligger på individanpassade behandlingar för sällsynta och livshotande genetiska sjukdomar, där patientgrupperna ofta är så små att klassiska fas III-studier inte går att genomföra.
Förslaget kan bana väg för tidigare tillgång till behandlingar som annars riskerar att stanna av på grund av begränsat datamaterial. Säkerheten ska fortsatt följas noggrant genom krav på uppföljning efter godkännande.
BREAKING