Godkännande gäller dock inte autism generellt, utan behandling av cerebral folatbrist, en ovanlig sjukdom där hjärnan får för lite aktivt folat trots normala blodnivåer. Indikationen är begränsad till patienter som har en bekräftad variant i genen för folatreceptor 1 (CFD-FOLR1). Det mycket sällsynta tillståndet leder ofta till svåra utvecklingsförseningar, rörelsestörningar, epileptiska anfall och andra allvarliga neurologiska komplikationer.
FDA godkänner leukovorin – men inte för autism
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt en utökad indikation för leukovorin, det läkemedel som Trumpadministration tidigare pekat ut som en potentiell behandling för många barn med autism.
Annons