Tummen upp för ny genterapi mot spinal muskelatrofi

Genterapin Itvisma, som utvecklats av Novartis, har fått ett positivt besked av CHMP, den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s kommitté för humanmedicin. Utlåtandet stödjer användning av behandlingen för barn från två års ålder, tonåringar och vuxna med spinal muskelatrofi (SMA) med en bekräftad mutation i SMN1‑genen.