Bra affär satsa på särläkemedel
Duocort pharma - en framgångssaga
Det formella marknadsgodkännandet väntas i slutet av september och innebär godkännande i EU samt Norge och Island. Plenadren, som utvecklats för patienter med binjurebarksvikt, klassas som orphan drug och för Duocort pharma innebär det att när det väl blir godkänt har bolaget minst tio års marknadsexklusivitet.
– Det glädjer naturligtvis både investerarna, som får avkastning på sina pengar, och alla som har jobbat i projektet vars drivkraft är att fler patienter än de som har deltagit i de kliniska studierna nu får tillgång till läkemedlet, säger Maria Forss, vd på Duocort pharma.
Förutom marknadsexklusiviteten har orphan drug-klassningen av Plenadren andra fördelar för bolaget. Bland annat har företaget fått protokollassistans från EMA och därigenom hjälp med design av de kliniska prövningarna. Det betyder rådgivning om vilka data myndigheten kräver för att ge ett godkännande.
Ingen gräddfil
– Många tror att du har en regulatorisk gräddfil om du utvecklar orphan drugs, men det är en missuppfattning. Det är fortfarande samma regulatoriska process som för läkemedel utan orphanstatus. Däremot blir prövningarna mindre omfattande och därmed oftast billigare av naturliga skäl eftersom det inte finns så många patienter att testa läkemedlet på.
Grundpelaren för att lyckas i det allt hårdare klimat som råder för bioteknik-branschen är, enligt Maria Forss, att ha en kommersialiserbar idé som också möter ett stort medicinskt behov.
– Du kan inte utveckla ytterligare en blodtryckssänkare och tro att du ska få igen pengarna. Genom att satsa på nischade produkter är chansen större att investeringarna betalar sig, förutsatt att produkten når marknaden.
Duocort pharma har sitt säte i Helsingborg och ingår i företagsinkubatorn Puls. Företaget är helt privatägt med cirka 80 investerare och i april 2010 tog bolaget in 18 miljoner kronor i en nyemission.
– Vi är ett virtuellt bolag med få anställda och tar in expertis och konsulter vid behov. Det betyder att vi kan plocka in den bästa kompetensen när den behövs, vilket är ett väldigt kostnadseffektivt sätt att ta fram en produkt på.
Läkemedlet Plenadren ska användas för behandling av personer med binjurebarksvikt, som drygt 400 personer per en miljon invånare lider av. I Sverige finns cirka 4 000 personer med sjukdomen och i Europa som helhet cirka 200 000. Sjukdomen innebär att dessa personer inte kan producera tillräckligt mycket av det livsnödvändiga hormonet kortisol vilket kräver livslång behandling i form av tillförsel av hydrokortison, en kemisk motsvarighet till kortisol.
Medicinskt behov
Nuvarande behandling sker med tabletter som måste tas flera gånger om dagen och som ger en ojämn tillförsel av hormonet. Idén till Plenadren föddes när två läkare och forskare för tio år sedan såg att deras patienter, trots behandling, inte mådde bra. Lösningen var att ta fram ett nytt läkemedel som i större utsträckning liknar den fysiologiska utsöndringen av kortisol. Resultatet blev en tablett där hydrokortison frisätts i två steg: ett snabbt från tablettens hölje och ett långsammare från tablettens kärna.
– Det innebär att patienterna bara behöver ta läkemedlet en gång per dag och har även visat positiva effekter på kardiavaskulära riskfaktorer och på patienternas livskvalitet.
Duocort har själva tagit sin produkt från idé till marknaden och efter det förväntade marknadsgodkännandet är planen att sälja bolaget.
– Vi för just nu diskussioner med ett antal intressenter och målet är att hitta en bra partner för att lansera läkemdelet, säger Maria Forss.