23948sdkhjf

Zymenex får orphan drug-designation i USA

| Av Anna Sundström | Tipsa redaktionen

Läkemedel mot sällsynt barnsjukdom får ta snabbväg i godkännandeprocessen.

I Oktober beviljades det danska bioteknik-företaget Ace bioscience orphan drug-designation i EU för ett rekombinant humant enzymläkemedel, Galaczym, för behandling av Krabbes sjukdom.

Nu har de även fått drug designation-status i USA.

Krabbes sjukdom är en mycket sällsynt hjärnsjukdom som drabbar tre till fyra barn per år i Sverige och innebär att kroppens fysiska och psykiska funktioner successivt slutar fungera. Drabbade barn lever oftast inte längre än två år och i dag finns inga botemedel. Sjukdomen är ärftlig och båda föräldrarna måste bära på en mutation av en gen på kromosom 14, den så kallade GALC-genen, för att barnet ska drabbas av sjukdomen. Mutationen i GALC-genen leder till en bristande funktion av enzymet galaktocerebrosidas, GALC, som spelar en viktig roll för att nervtrådarna ska fungera.

Orphan drug-designation får bara läkemedel som ämnar att fylla ett stort medicinskt behov för en sjukdom och där mindre än 5 av 10 000 invånare är drabbade av den. Orphan drug designation-programmet innebär att företaget får möjlighet till avgiftsnedsättning, protokollassistans, sju års marknadsexklusivitet och eventuellt hamnar i snabbprocessen för godkännande, fast track, hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten.

Ace Bioscience är ett dotterbolag till det danska holdingbolaget Zymenex holding, som består av Zymenex och Ace Bioscience. Bolaget har sitt huvudkontor norr om Köpenhamn och har forskningslaboratorier på Lidingö utanför Stockholm. Bolaget forskar och utvecklar läkemedel för behandling av sällsynta genetiskt orsakade sjukdomar där det idag saknas adekvat behandling.
Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Tar fram vägledning för att undvika nitrosaminer

Misstänks vara cancerframkallande – har hittats i olika läkemedel.

CBD - rättsutveckling och förutsättningar för industrin

Reglerna kring CBD-produkter är snåriga och det gäller för industrins aktörer att noga följa utvecklingen för att hålla sig uppdaterade kring gällande rätt, skriver Advokatbyrån Calissendorff Swarting.

Jobb & Karriär
Skyndar på utvecklingen av AI

Kejsarsnitt ger fel flora

Barn som blir förlösta med kejsarsnitt får fler resistenta sjukhusbakterier i normalfloran visar ny studie.

Ny vd på Vibrosense

Quinoa-innovatör köps av sminkbolag i USA

Nyhetsbrev

Alvedon återkallas – häftklammer funnen

Läkemedelsverket återkallar tre tillverkningssatser av stolpiller. Detta efter att en häftklammer hittats i medicinen.

Arkiv

Uppåt för life science – Medtech ökar mest

Efter tio års nedgång ökar antalet internationella patentansökningar inom life science. Medtech står för den största ökningen medan bioteknik går nedåt.

1

Missnöjd med budgeten

Diabetes vanligare hos vissa yrkesgrupper

HPV-vaccin till alla pojkar

Bästa inkubatorn finns i Umeå

Cellavision köper bolag för 268 miljoner

Rapport: Svagare tillväxt för kemiindustrin

Orexos vd om opioidberoendet: “Läkemedelsbolagen har ett stort ansvar”

2

Inför vaccinationsprogram för alla äldre

Staten borde sätta ner foten och ge Socialstyrelsen i uppdrag att ta fram ett äldrehälsovårdsprogram. Förebilden är barnhälsovårdsprogrammet, berättar Anders W Jonsson, centerpartiet.

Ny HR-direktör till Link

Biomarkörer, salivprov och patientnära tester

Halverad dödlighet bland infarktpatienter i hjärtskola

Vd-byte på Siemens Healthineers

De ska korta vägen till marknaden

Swelife, Medtech4Health och EIT Health Scandinavia samarbetar för att stärka svensk life science och medicinteknik. Målet är att förkorta tiden till marknadsintroduktion för svenska innovationer.

De får årliga reumatologipriset

Ljusare tider för Oasmia

Cannabisliknande ämnen i kroppen hjälp vid PTSD-behandling

Lättare att identifiera rätt biomarkör

1

Livsviktigt fortsätta äta sin medicin

Ny vd till Rhovac

Studie: Bakterier använder blekmedel

3

Finns ingen specifik gay-gen

Fullständig tumörrespons men svårtolkat om överlevnad

Orexos vd om J&J-domen: "Det finns andra bolag som är mer ökända"

Emission för Redwood

Positiva data för Cantargia

Astra köper förtur av Sobi

Ny chef för Uppsala Bio

2

Nytt avtal för Alligator

Se alla Medlemsnytt

Sänd till en kollega

0.23