Väntar besked från FDA

FDA har inlett en utvärdering av specialistläkemedelsbolaget Sobis orala suspension av Orfadin, nitisinon. Underlaget lämnades in i juni och bolaget väntar sig ett formellt beslut under det andra kvartalet år 2016.

mot ovanliga åkommor, med särskilt fokus på genetiska och inflammatoriska sjukdomar. Orfadin är en oral suspension för behandling av den metabola sjukdomen ärftlig tyrosinemi typ 1, HT-1. Det är en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar barn. Den är progressiv och kan leda till lever- och njursvikt. HT-1 kan vara dödlig om den lämnas obehandlad.

i dag ett godkännande från FDA för behandling av HT-1 i kombination med en diet med ett lågt tyrosin och fenylalanininnehåll.

dessutom Orfadin oral suspension av EU-kommissionen.