Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Det första läkemedlet inriktat mot orsaken till Huntingtons sjukdom är säkert och vältolererat i den första kliniska prövningen och sänker halterna av huntingtin.

Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi,  UCL Institute of Neurology, sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.

Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Kanada.

Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen. Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.

Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.

Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.

- För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen.

Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.

I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.

Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.

Mer om: forskning


Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Inom 2 tim ska Apotekets kunder ha läkemedlet

Särlösning för antroposofiska medel bort

Regeringen vill ta bort undantaget som ger möjlighet att ge försäljningstillstånd för antroposofiska medel.

Koffein biomarkör för parkinsons

Fonden som slår ett slag för hjärtat

Var tredje svensk har förlorat någon de älskar till följd av hjärt-kärlsjukdom.

Skanska bygger för innovation och kommersialisering

Nu ska Skanska bygga The Loop, en mötesplats för kommersialisering av forskning och innovation.

Farmaceuter utan gränser startar projekt i Uganda

Organisationens nya projekt mot HIV får stöd av Forum syd.

Nyhetsbrev

EU godkänner diabetesmedicin från Novo Nordisk

Arkiv

Nya rön kan skydda barn från blindhet

Mycket tidigt födda riskerar att få den synhotande sjukdomen ROP. Men en ny upptäckt skulle kunna leda till ett botemedel.

Metabogen får diabetespatent i USA

Stort intresse för diabetesstudie

Många vill delta i den kliniska studien av diabetesvaccinet Diamyd.

Life assays befarar kapitalbrist

Double bond startar dotterbolag

Katarina Johansson kliver av

Efter nio år som ordförande för Nätverket mot cancer är det dags för Katarina Johansson att tacka för sig.

Först med ny genterapi på barn

Capios koncernchef lämnar

Capios vd och koncernchef Thomas Berglund lämnar sitt uppdrag när efterträdare är på plats.

En sund själ – och en sund kropp

Det tycks vara samma mekanismer i träningen, som har välgörande effekt på hjärnan och stärker immunförsvaret.

Svensk vd till Mercks styrelse

Ritva Rosenbäck blir operativ chef

Licensaffärer lyfter Bactiguard

Högre krav på Apoteken

Hon ska leda regeringens nya life science-satsning

När Anders Lönnberg ska göra världsutställning så öppnar regeringen ett life science-kontor på regeringskansliet.

Nytt nav för biologiska läkemedel

Framgångar för beroendebolag

Södertälje storsatsar

Södertälje Science Park och nya KTH invigdes på tisdagen. Ambitionen är att stärka Sveriges roll på världsmarknaden inom hållbara produktionsflöden.

USA-patent för Promore

Immunicum värvar ny finanschef

Charlotta Liljebris blir forskningschef

Nytt steg för Follicum

Prostalund tankar kassan

Apoteket plockar bort Pcure

Alligator väljer CRO

Läkemedelsverket varnar för barnspruta

Brexit ger särläkemedel problem

Medicinsk chef till Toleranzia

Östergötland får ny forskningsdirektör

Uppflyttning för Immunicum

Sänd till en kollega

0.194