Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Det första läkemedlet inriktat mot orsaken till Huntingtons sjukdom är säkert och vältolererat i den första kliniska prövningen och sänker halterna av huntingtin.

Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi,  UCL Institute of Neurology, sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.

Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Kanada.

Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen. Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.

Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.

Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.

- För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen.

Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.

I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.

Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.

Mer om: forskning


Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Diabetes förkortar liv

Idogen öppnar för nytt terapiområde

Immunovia spetsar diagnostiken

Bolagets teknologi ger diagnos med 95 procents säkerhet.

Överviktsoperation ökar risk för frakturer

Mercy ships framme i Guinea

Välgörenhetsorganisationen har lagt till med sitt sjukhusfartyg, för att operera, vårda och utbilda.

Nytt sätt att förbygga infektion?

Nyhetsbrev

Antibiotika i ogräs

Schweiziska forskare har hittat nya, antibiotiskt aktiva ämnen i bladen hos ett vanligt ogräs.

Arkiv

Jobb & Karriär
Ny ordförande för Innovation Skåne

Har varit både vd för Almi och chef i bankvärlden.

Bra med jord

Swetox lanserar webbsajt om djurförsök

Med en ny sida om 3R vill Swetox bidra med en resurs för att minska på djurförsöken.

Index studie försenas

Ska bygga nationella läkemedelslistan

Magnus Åsén får nyinrättad tjänst på E-hälsomyndigheten som programledare.

Sobis barnstudie igång

Grönt ljus för Science village

Stadsdelen som ska binda ihop ESS och MAX IV får klartecken efter att regeringen lagt sista ordet kring den tidigare upphävda detaljplanen.

Jobb & Karriär
Ny vd Bayer Sverige

Flyttar från Israel för att axla rollen som Sverige-vd.

Jobb & Karriär
Blir Oncopeptides finanschef

Antikropp mot Parkinsons

Positivt för nasalt influensavaccin

Uppåt för Bactiguard

Boule vinner upphandling i Indien

Stark rapport av Moberg

1

Ny måltavla mot diabetes

Hon tar över på Astrazeneca

Gard bättre än OECD-standard

En ny studie bekräftar att lundabolaget Senzagens sensibiliseringstest är det mest exakta för att bestämma kemikaliers hudpåverkan för industrins behov.

Symcel stärker upp för tillväxt

Grundare återvänder till Bioarctic

Blir ny vd för Sisp

Ny generaldirektör för Vårdanalys

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.156