Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom
Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi, UCL Institute of Neurology, sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.
Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Kanada.
Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen. Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.
Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.
Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.
- För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen.
Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.
I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.
Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.
