23948sdkhjf

Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Det första läkemedlet inriktat mot orsaken till Huntingtons sjukdom är säkert och vältolererat i den första kliniska prövningen och sänker halterna av huntingtin.

Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi,  UCL Institute of Neurology, sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.

Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Kanada.

Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen. Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.

Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.

Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.

- För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen.

Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.

I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.

Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.

Mer om: forskning
Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Skåne inför screening för tarmcancer

”Sverige är annorlunda på flera sätt”

Branschen saknar kompetens, samtidigt som det går arbetslösa akademiker i landet. Nu får de hjälp att finna varandra. Khady Ndoye från Senegal går Handelshögskolans program och valde praktik på Triolab.

”Vi följer den internationella debatten kring probiotika”

Bättre resultat och höjd utdelning blev facit när probiotikabolaget Biogaia kom med sitt bokslut förra veckan. Här kommenterar vd Isabelle Ducellier.

1

Ökad förlust för cancerbolaget

Gen som ger färre spermier

I studier på zebrafiskar har forskare identifierat en gen som är viktig för att producera spermier. Resultatet när genen stängs av är få och dåliga spermier. Nästa steg är att pröva om detsamma gäller hos människor.

New Updates in Drug Formulation & Bioavailability: AI hett område

Nyhetsbrev

Nätverksdag för life science – Anmälan öppen

Den 4 april är det dags för nätverksdagen the Future of Swedish & Danish Life Science i Lund för åttonde året i rad med en lång rad spännande talare och utställare.

Arkiv

AstraZeneca slår förväntningarna

Meet the governmental life science office

More clinical trials, promotion for digitisation and interoperability together with increased use of data generated by both healthcare and individuals. The duties of the Life Sciences office are plentiful.

Ska stärka kommunikationen med aktieägarna

Klimatpåverkan av inköp från läkemedelssektorn

2

Gener bidrar till narkolepsi orsakad av vaccin

Ärftliga faktorer kan öka risken att få en svår ovanlig biverkan. Detta studeras systematiskt i det nationella projektet Swedegene. En av de svåra biverkningar som studeras är narkolepsi.

Krönika: It´s time to establish relations

Communication with the patient is the key to future healthcare, writes Hanna Brodda, editor in chief of Life Science Sweden.

Svensk inkubator utvald till EU-coach

Närmare läkemedel mot ryggmärgsskada

Nyupptäckt sjukdom viktigt för diabetiker

Framgång för Gasporox

Bemis måste sälja medicinförpackningar

Ny USA-topp i Recipharm

Storslam för Moberg

Branschupprop för svensk life science

”Engagemanget finns men förutsättningarna måste komma från regeringen.” Namnkunnigt ekosystemet samlar sig bakom uppgiften att stärka Sveriges som life science-nation. Idag lämnas åtgärdsförslagen till regeringen.

Hallå där Kristina von Sydow!

...vd för E-vis som sköter arbetet med det svenska verifieringssystemet av läkemedel. Hur har det gått?

Follicum väljer kandidat

How to become globally competitive

Here Gunilla Osswald from BioArctic share her experience of scaling up and be competative on the global arena.

Spridning av RS-virus tar fart

Ny finanschef till Hansa

Emission efter försenad milstolpe

Miljardavtal mellan läkemedelsbolag

Särläkemedelsstatus lyfter kursen

Blir ny FoU-chef

Alzheimerkandidat prövas i fas III

Hon får Scheelepriset

Umeåforskare i världstoppen

Apoteksgruppen värvar chef från Ica

Särläkemedelsstatus till Bioinvent

Stora pengar till Oncopeptides

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.127