Positiva resultat mot Huntingtons sjukdom

| Av Boel Jönsson | Tipsa redaktionen

Det första läkemedlet inriktat mot orsaken till Huntingtons sjukdom är säkert och vältolererat i den första kliniska prövningen och sänker halterna av huntingtin.

Efter över ett decennium i preklinisk utveckling inleddes denna den första kliniska prövningen av ett huntingtinsänkande läkemedel under ledning av Sarah Tabrizi,  UCL Institute of Neurology, sponsrad av Ionis Pharmaceuticals.

Prövningen omfattade 46 patienter med tidig Huntingtons sjukdom vid nio centrum i Storbritannien, Tyskland och Kanada.

Varje patient fick fyra doser av antingen Ionis-HTTRx eller placebo i en injektion i ryggmärgsvätskan för att den ska nå hjärnan. Under prövningen, fasI/IIa, ökades dosen av läkemedlet flera gånger, enligt studieplanen. Patientsäkerheten övervakades av en oberoende säkerhetskommitté.

Resultaten av prövningen som nu rapporterats bekräftar att läkemedelskandidaten tolererades väl av patienterna och att säkerhetsprofilen ger stöd för fortsatt prövning på patienter.

Sarah Tabrizi säger i en kommentar att det är banbrytande resultat för patienter och deras familjer.

- För första gången har en läkemedelskandidat sänkt nivån av det toxiska, sjukdomsorsakande proteinet i nervsystemet. Nu ska vi snabbt gå vidare till en större studie för att se om den också bromsar sjukdomen.

Halten huntingtin har mätts i ryggmärgsvätskan hos patienterna i studien före och efter behandling.Som en följd av resultaten av studien har läkemedelsbolaget Roche utnyttjat sin option att licensiera in Ionis-HTTRx och har tagit över ansvaret för fortsatt utveckling till ett färdigt läkemedel.

I juni meddelade Ionis att alla patienter i den avslutade prövningen erbjuds en plats i en öppen förlängning av studien för att få Ionis-HTTRx.

Resultaten av studien och planerna för fortsatta studier kommer att presenteras i detalj på kommande konferenser och i vetenskapliga artiklar.

Mer om: forskning


Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Jobb & Karriär
Han tar över superstyrelsen

Alliansen har sitt förslag klart för Danderyd, Sös och Södertälje.

Abbvie rapporterar positiv fas III-studie

Goda resultat av upadacitinib från fas III-studie på reumatoid artrit.

Fisk mot Parkinson

Jobb & Karriär
Nya ledamöter i Apotekets styrelse

Jobb & Karriär
Från Gränbystadens vårdcentral till innovationschef

Maria Cederblad, tidigare chef för Gränbystadens vårdcentral, är ny chef för Innovation Akademiska.

Jobb & Karriär
Ledningsförändring i Moberg pharma

Nyhetsbrev

Primärvården kan bli bättre på att hitta misstänkt cancer

Betydligt fler misstänkta cancerfall än i dag kan identifieras tidigt inom primärvården. Det visar en ny avhandling.

Arkiv

"Svenska företag förknippas med kvalitet och kompetens"

I 40 år har Swecare arbetat för att öppna dörrar för svenska bolag utomlands. Här blickar vd Maria Helling framåt.

The best wealth is Health

Snabbspår för Neurovives kandidat

Likheter mellan åderförkalkning och cancer

Får Silvias alzheimerpris för tidig diagnostik

Michael Schöll får Drottning Silvias pris till ung alzheimerforskare.

Brist på biomedicinska analytiker väntar

Småspik dödar bakterier

Biomarkör visar när hockeyspelare är redo

Jobb & Karriär
Ny topp till Biolamina

Bioteknikbolaget tillsätter ny operativ chef för att rusta sig för fortsatt tillväxt.

Miljardsatsning på läkemedelsförmånerna

Rekordförsäljning för Sedana

Jobb & Karriär
Hon stärker myndighetens ledningsgrupp

Från Region Uppsala till eHälsomyndigheten.

Viagra kan bli cancerbehandling

Potensläkemedlet och andra PDE5-hämmare utvärderas nu i flera kliniska studier.

Tummen upp för Sobi-läkemedel

6,6 miljarder för Stockholmsbolag

Amerikanska Alexion bjuder 6,6 miljarder kronor för Wilson Therapeutics.

Hela Karolinskas styrelse byts ut

I går kväll meddelade Alliansens gruppledare Irene Svenonius, M, Anna Starbrink, L, Ella Bohlin, KD, och Gustav Hemming, C, att hela Karolinskas sjukhusets styrelse byts ut.

Fortsatt uppåt för nätapotek

Jobb & Karriär
Han föreslås till Braincools styrelse

Biogaia köper majoriteten i Metabogen

Patent för Alzheimerbolag

Double bond får nytt distributionsavtal

Antikropp kan överlista super-E coli

GSK tar över receptfritt

Jobb & Karriär
Ny forskningschef till Oncopeptides

Nya vacciner upphandlade

Nu ska det gå snabbare att få pröva kliniskt

Jobb & Karriär
Ny finanschef till Karessa

Stororder för Biovica

Strandhäll kritisk mot smink på apotek

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.159