23948sdkhjf

Snabbspår för Wilson

FDA har beviljat fast track-status till Wilson Therapeutics kandidat mot Wilsons sjukdom.

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration, FDA, har beviljat kandidaten WTX101 så kallat fast track-status för behandling av Wilsons sjukdom.

Fast Track-program är framtaget för att förenkla utvecklingen och påskynda godkännandeprocessen för nya läkemedel för allvarliga sjukdomar där det finns stora medicinska behov.

– Vi är väldigt nöjda med att ha beviljats fast track-status av FDA eftersom det ger oss starkt stöd för att WTX101 kan uppfylla viktiga medicinska behov för den här ovanliga men mycket allvarliga sjukdomen. Fast track ger oss också flera regulatoriska fördelar inklusive bättre tillgänglighet till FDA vilket kan leda till ett snabbare godkännande och därmed bidra till att få ut WTX101 till patienterna så fort som möjligt, säger Jonas Hansson, vd på Wilson Therapeutics.

FDA:s beslut bygger på data från en öppen fas 2-studie som Wilson therapeutics har avslutat där patienter med Wilsons sjukdom följdes under 24 veckor på flera behandlingscente. Studien visade att WTX101 doserat en gång om dagen har potentialen att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, förbättra neurologisk och leverstatus samt förbättra patienternas upplevda handikapp i vardagen. Dessutom observerades inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring i studien. En öppen förlängningsfas av studien pågår och den första patienten i bolagets fas 3-studie förväntas behandlas i början av 2018.

Kandidaten WTX101, biskolintetrathiomolybdat, är en ny typ av koppar-proteinbindande substans.

Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Kommentera en artikel
Utvalda artiklar

Nyhetsbrev

Sänd till en kollega

0.094