23948sdkhjf

Snabbspår för Wilson

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

FDA har beviljat fast track-status till Wilson Therapeutics kandidat mot Wilsons sjukdom.

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration, FDA, har beviljat kandidaten WTX101 så kallat fast track-status för behandling av Wilsons sjukdom.

Fast Track-program är framtaget för att förenkla utvecklingen och påskynda godkännandeprocessen för nya läkemedel för allvarliga sjukdomar där det finns stora medicinska behov.

– Vi är väldigt nöjda med att ha beviljats fast track-status av FDA eftersom det ger oss starkt stöd för att WTX101 kan uppfylla viktiga medicinska behov för den här ovanliga men mycket allvarliga sjukdomen. Fast track ger oss också flera regulatoriska fördelar inklusive bättre tillgänglighet till FDA vilket kan leda till ett snabbare godkännande och därmed bidra till att få ut WTX101 till patienterna så fort som möjligt, säger Jonas Hansson, vd på Wilson Therapeutics.

FDA:s beslut bygger på data från en öppen fas 2-studie som Wilson therapeutics har avslutat där patienter med Wilsons sjukdom följdes under 24 veckor på flera behandlingscente. Studien visade att WTX101 doserat en gång om dagen har potentialen att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, förbättra neurologisk och leverstatus samt förbättra patienternas upplevda handikapp i vardagen. Dessutom observerades inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring i studien. En öppen förlängningsfas av studien pågår och den första patienten i bolagets fas 3-studie förväntas behandlas i början av 2018.

Kandidaten WTX101, biskolintetrathiomolybdat, är en ny typ av koppar-proteinbindande substans.

Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Lucka 9 - vem där?

Lucka 8 - vem hittar vi här?

Bredare influensavaccin i 19 av 21 landsting

Akademiska spolar Pcure

Nu har Akademiska gjort en större studie av enzymblocken som skulle rena läkemedelsrester redan i toalettstolen. Resultatet är nedslående.

Undersökning visar brister i epilepsivården

Lucka 7 - kika in här

Nyhetsbrev

Nyhetsbrevet skickas två gånger i veckan.

Se det senaste nyhetsbrevet. Annonsera i nyhetsbrevet

Lucka 6 - vem där?

Ministersamtal och ett command center nämns bland vd:ns julönskningar.

Arkiv

Mycket mod på exportdag med Swedenbio

Goda exempel, tuffa utmaningar och mycket mod. Det genomsyrar Swedenbios dag om hur svenska life science-bolag erövrat världen och hur Sveriges attraktionskraft ökar.

EU satsar på barnlöshet

Det svensk-danska projektet ReproUnion för specialiserade behandlingar av ofrivillig barnlöshet får förnyat stöd från bl a EU.

KI:s genuscentrum hotat

I sjutton år har Centrum för genusmedicin granskat sjukdomar och medicin utifrån kön, därtill utbildat forskare och läkare i ämnet. Nu saknar avdelningen resurser.

Jobb & Karriär
Kommunikationen får nyckelroll hos Senzagen 

Tillsätter erfaren kommunikationsansvarig.

Lucka 5 - Vem hittar vi här?

”Varje cell har ett kön”

Fler kvinnor i läkemedelsstudier räcker inte. Även försöksdjur bör vara av båda könen, liksom cellerna som studeras. Varje cell har ett kön.

Lucka 4 - vem finns här?

Bakom den fjärde luckan önskar sig vd:n att föreläsaren och succéförfattaren ska slå en signal...

Ondosis hittar samarbete om ADHD-behandling

Biovica flyttar över Atlanten

Kancera i partnerskap med tyskt storbolag

Biogen sluter forskningsavtal med KI

Nu är Biomedicum invigt

Karolinska institutets nya forskningsbyggnad Biomedicum är nu officiellt invigd.

Lucka 3 - vem där?

Här finns en riksdagsledamot som önskar sig ett samtal från en minister...

Lucka 2 – se vem som finns här

Det lackar mot jul och det vill vi uppmärksamma. Varje dag fram till jul får vi här veta vad profiler i life science-världen har på sin önskelista.

Lucka 1 – vem döljer sig här?

Oncorena fick in 14 miljoner

Datainsamling ska underlätta för kliniska studier

Akademiska sjukhuset testar ny lösning för elektronisk datainsamling.

Vad händer på Pharma Outsourcing i år?

Efter vd-bytet: Nytt bakslag för Axfoods apotek

Västerbotten: Slut på influensavaccin

Får Forska Sveriges hedersutmärkelse

Hur gör krassliga flyttfåglar?

Alzecure tog in 200 miljoner

Blir ny direktör på KI

Bolagen har kunskap - låt dem hjälpa äldrevården

Ny finanschef till Probi

Blir utvecklingschef

Astra gör sig av med fler läkemedel

Utökade indikationer för RA-läkemedel

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.156