Snabbspår för Wilson

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

FDA har beviljat fast track-status till Wilson Therapeutics kandidat mot Wilsons sjukdom.

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration, FDA, har beviljat kandidaten WTX101 så kallat fast track-status för behandling av Wilsons sjukdom.

Fast Track-program är framtaget för att förenkla utvecklingen och påskynda godkännandeprocessen för nya läkemedel för allvarliga sjukdomar där det finns stora medicinska behov.

– Vi är väldigt nöjda med att ha beviljats fast track-status av FDA eftersom det ger oss starkt stöd för att WTX101 kan uppfylla viktiga medicinska behov för den här ovanliga men mycket allvarliga sjukdomen. Fast track ger oss också flera regulatoriska fördelar inklusive bättre tillgänglighet till FDA vilket kan leda till ett snabbare godkännande och därmed bidra till att få ut WTX101 till patienterna så fort som möjligt, säger Jonas Hansson, vd på Wilson Therapeutics.

FDA:s beslut bygger på data från en öppen fas 2-studie som Wilson therapeutics har avslutat där patienter med Wilsons sjukdom följdes under 24 veckor på flera behandlingscente. Studien visade att WTX101 doserat en gång om dagen har potentialen att snabbt sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, förbättra neurologisk och leverstatus samt förbättra patienternas upplevda handikapp i vardagen. Dessutom observerades inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring i studien. En öppen förlängningsfas av studien pågår och den första patienten i bolagets fas 3-studie förväntas behandlas i början av 2018.

Kandidaten WTX101, biskolintetrathiomolybdat, är en ny typ av koppar-proteinbindande substans.

Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.



Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Jobb & Karriär
Hanne Risager Romedahl till Idogen

Karo dubblar vinsten och lanserar nytt

Världens bästa universitetsstäder

I vissa av världens stora städer ligger toppuniversiteten på rad. Men även Sverige kommer högt när Times higher education listar världens bästa studiestäder.

Peptonic skriver avtal inför lansering av vaginalgel

Jobb & Karriär
Swedenbio stärker styrelsen

Cancerframkallande ämnen i tatueringsfärger

Läkemedelsverket har granskat 34 färger för tatuering och permanent makeup och 12 av färgerna innehöll förbjudna ämnen.

Nyhetsbrev

Bildar stiftelse mot antibiotikaresistens

Arkiv

Jobb & Karriär
Han tar över superstyrelsen

Alliansen har sitt förslag klart för Danderyd, Sös och Södertälje.

Abbvie rapporterar positiv fas III-studie

Goda resultat av upadacitinib från fas III-studie på reumatoid artrit.

Fisk mot Parkinson

Jobb & Karriär
Nya ledamöter i Apotekets styrelse

Jobb & Karriär
Från Gränbystadens vårdcentral till innovationschef

Maria Cederblad, tidigare chef för Gränbystadens vårdcentral, är ny chef för Innovation Akademiska.

Jobb & Karriär
Ledningsförändring i Moberg pharma

Primärvården kan bli bättre på att hitta misstänkt cancer

Betydligt fler misstänkta cancerfall än i dag kan identifieras tidigt inom primärvården. Det visar en ny avhandling.

"Svenska företag förknippas med kvalitet och kompetens"

I 40 år har Swecare arbetat för att öppna dörrar för svenska bolag utomlands. Här blickar vd Maria Helling framåt.

The best wealth is Health

Snabbspår för Neurovives kandidat

Likheter mellan åderförkalkning och cancer

Får Silvias alzheimerpris för tidig diagnostik

Michael Schöll får Drottning Silvias pris till ung alzheimerforskare.

Brist på biomedicinska analytiker väntar

Småspik dödar bakterier

Biomarkör visar när hockeyspelare är redo

Jobb & Karriär
Ny topp till Biolamina

Bioteknikbolaget tillsätter ny operativ chef för att rusta sig för fortsatt tillväxt.

Miljardsatsning på läkemedelsförmånerna

Rekordförsäljning för Sedana

Tummen upp för Sobi-läkemedel

Fortsatt uppåt för nätapotek

Jobb & Karriär
Han föreslås till Braincools styrelse

Biogaia köper majoriteten i Metabogen

Patent för Alzheimerbolag

Double bond får nytt distributionsavtal

Antikropp kan överlista super-E coli

GSK tar över receptfritt

Jobb & Karriär
Ny forskningschef till Oncopeptides

Nya vacciner upphandlade

Nu ska det gå snabbare att få pröva kliniskt

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.152