23948sdkhjf

Lovande behandling mot akut porfyri

| Av Redaktionen | Tipsa redaktionen

Akuta porfyrier är en grupp sjukdomar som kan ge allvarliga och ibland livshotande attacker av buksmärtor, illamående och kräkningar samt förlamningar. Nu visar en klinisk prövning att en ny läkemedelskandidat kan förebygga dessa attacker.

Porfyri beror på olika ärftliga rubbningar i bildningen av hem, den syrebindande komponenten i röda blodkroppar. Hem är också nödvändigt för leverns omsättning av vissa läkemedel och hormoner. När leverns bildning av hem inte fungerar ansamlas i stället giftiga ämnen, så kallade porfyrimetaboliter, i kroppen och orsakar akuta porfyriattacker. En liten grupp porfyripatienter drabbas av återkommande akuta attacker vilket innebär ett svårt lidande med ständig sjukhusvård.

Levertransplantation är idag den enda effektiva behandlingen som finns för de svårast sjuka patienterna. Nu visar en klinisk prövning som genomförts i samarbete med forskare på Karolinska Institutet att en ny läkemedelskandidat kan förebygga attacker hos dessa patienter. Studien publiceras i New England Journal of Medicine.

Det är den nya läkemedelskandidaten givosiran, utvecklad av Alnylam Pharmaceuticals som visar lovande resultat i en klinisk fas I-studie med totalt 40 patienter. Studien har genomförts i ett nära, flerårigt samarbete med Porfyricentrum Sverige som också rekryterat majoriteten av patienterna.

Behandling med givosiran minskade antalet akuta attacker hos patienterna med upp till 79 procent. De flesta rapporterade biverkningar var milda eller måttliga och ingen tydlig koppling sågs mellan biverkningar och läkemedelsdos. Allvarliga biverkningar rapporterades hos sex patienter, inklusive ett dödsfall som inte bedömdes ha orsakats av givosiran.

Läkemedelskandidaten är baserad på så kallad RNA-interferens (RNAi), en naturlig metod för att hämma genuttryck.

– Givosiran nedreglerar ett enzym i leverns hemsyntes vilket dämpar de giftiga metaboliterna utan att vi behöver ge hemin (ett dropp innehållande en form av hem som minskar bildningen av de giftiga porfyrimetaboliterna). Dessutom har den en långverkande effekt på minst en månad, vilket gör att vi på ett effektivt sätt kan förebygga akuta attacker hos svårt sjuka porfyripatienter som har begränsade behandlingsalternativ, säger Eliane Sardh forskare vid institutionen för molekylär medicin och kirurgi på Karolinska Institutet, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och försteförfattare till studien, i ett pressmeddelande.

Läkemedelskandidaten har getts så kallad PRIME respektive Breakthrough Designation av EMA och FDA, vilket skyndar på granskningsprocessen och kan leda till ett godkänt läkemedel redan i början av 2020.

Patienterna som deltagit i fas I-studien fortsätter nu att få givosiran i en kombinerad fas I/II-studie, och resultaten från en fas III-studie med 94 patienter från hela världen förväntas under våren 2019.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

KTH-forskare dödar bakterier utan antibiotika

Ny gel ska kunna användas vid operationer.

Jobb & Karriär
Grundaren återvänder till Bactiguard

Valberedningen har lagt sitt förslag till ny styrelse.

Lovande behandling mot fentanylmissbruk

Göteborgsforskare hittar nya mekanismer bakom sarkom

Interaktion mellan proteiner visar på nya möjligheter för behandling.

Vi ses på Labdays i oktober

Lyckade resultat för Ecofilters rening av avloppsvatten 

Systemet ska rena antibiotikautsläpp från urin och avföring.

Nyhetsbrev

Ny vd till Senzagen

Arkiv

Dansk och svensk life science lyser

Terapeutiska probiotika, data som lagras i DNA och mindre biverkningar för barn med cancer, det var några av ämnena som avhandlades på mötet The future of Swedish and Danish life science.

Klarar sig från likvidation – tills vidare

Köper upp AI-teknik för embryon

Akademiska ska hitta parkinson tidigare

Nyemission för Biovica

Bolaget tar in 60 miljoner kronor. 

Ett steg närmare ett medel mot åldrande

Med en ny metod kan KI-forskarna ha hittat ett nytt medel mot åldrande. 

Uppsalabolagets parkinsonbehandling får godkänt av TLV

Genovis i kontrakt med megabolag

Ska utveckla analys av biologiska läkemedel.

Jobb & Karriär
Senzime förstärker med fokus på kommersialisering 

Får ny försäljningsdirektör och affärsutvecklingsansvarig. 

EMA-godkänt för Wuxi STA i Shanghai

Får pengar från Vinnova för att skapa nytt

Life science-företaget Inficure bio har beviljats miljonbelopp från Vinnova, som stöd till företagets produktutveckling.

Fulltecknat för Gradientech

Får utökat tillstånd för stamceller

Är ny vd för APL

1

Läkemedelsbolag tar in 60 miljoner till utveckling

Diabetes koppling till tarmfloran studeras

Han tar över på Karo

Nya data från Alligator

USA-patent till Biovica

Nytt samarbete för Sprint bioscience

Studieklart för Hansa

Ny vd för Apoteksgruppen

Eurocine lägger inte ner

Nätrapportering av biverkningar igång

Ny vd till Pharm assist

Framgångsrikt med renoverade lungor

Blir ledamot av kunglig akademi

Bantningspillret kan vara livsfarligt

Alligator är i gång

Se alla Medlemsnytt

Sänd till en kollega

0.172