23948sdkhjf

Lovande behandling mot akut porfyri

| Av Redaktionen | Tipsa redaktionen

Akuta porfyrier är en grupp sjukdomar som kan ge allvarliga och ibland livshotande attacker av buksmärtor, illamående och kräkningar samt förlamningar. Nu visar en klinisk prövning att en ny läkemedelskandidat kan förebygga dessa attacker.

Porfyri beror på olika ärftliga rubbningar i bildningen av hem, den syrebindande komponenten i röda blodkroppar. Hem är också nödvändigt för leverns omsättning av vissa läkemedel och hormoner. När leverns bildning av hem inte fungerar ansamlas i stället giftiga ämnen, så kallade porfyrimetaboliter, i kroppen och orsakar akuta porfyriattacker. En liten grupp porfyripatienter drabbas av återkommande akuta attacker vilket innebär ett svårt lidande med ständig sjukhusvård.

Levertransplantation är idag den enda effektiva behandlingen som finns för de svårast sjuka patienterna. Nu visar en klinisk prövning som genomförts i samarbete med forskare på Karolinska Institutet att en ny läkemedelskandidat kan förebygga attacker hos dessa patienter. Studien publiceras i New England Journal of Medicine.

Det är den nya läkemedelskandidaten givosiran, utvecklad av Alnylam Pharmaceuticals som visar lovande resultat i en klinisk fas I-studie med totalt 40 patienter. Studien har genomförts i ett nära, flerårigt samarbete med Porfyricentrum Sverige som också rekryterat majoriteten av patienterna.

Behandling med givosiran minskade antalet akuta attacker hos patienterna med upp till 79 procent. De flesta rapporterade biverkningar var milda eller måttliga och ingen tydlig koppling sågs mellan biverkningar och läkemedelsdos. Allvarliga biverkningar rapporterades hos sex patienter, inklusive ett dödsfall som inte bedömdes ha orsakats av givosiran.

Läkemedelskandidaten är baserad på så kallad RNA-interferens (RNAi), en naturlig metod för att hämma genuttryck.

– Givosiran nedreglerar ett enzym i leverns hemsyntes vilket dämpar de giftiga metaboliterna utan att vi behöver ge hemin (ett dropp innehållande en form av hem som minskar bildningen av de giftiga porfyrimetaboliterna). Dessutom har den en långverkande effekt på minst en månad, vilket gör att vi på ett effektivt sätt kan förebygga akuta attacker hos svårt sjuka porfyripatienter som har begränsade behandlingsalternativ, säger Eliane Sardh forskare vid institutionen för molekylär medicin och kirurgi på Karolinska Institutet, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och försteförfattare till studien, i ett pressmeddelande.

Läkemedelskandidaten har getts så kallad PRIME respektive Breakthrough Designation av EMA och FDA, vilket skyndar på granskningsprocessen och kan leda till ett godkänt läkemedel redan i början av 2020.

Patienterna som deltagit i fas I-studien fortsätter nu att få givosiran i en kombinerad fas I/II-studie, och resultaten från en fas III-studie med 94 patienter från hela världen förväntas under våren 2019.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Dina vaccinationer kan samlas digitalt

Ny studie: Kolesterolläkemedel kan förebygga levercancer

Godkänt för Sprint

Nya fynd kring diabetes

Nytt sätt att känna smärta upptäckt

Forskare vid Karolinska institutet har upptäckt ett nytt sensoriskt organ i huden som känner av farlig retning från omgivningen. Upptäckten kan få betydelse för att förstå kronisk smärta bättre.

Ny topp till Apotekarsocieteten

Nyhetsbrev

Efter Senzagen: Här är Anki Malmborg Hagers nya vd-jobb

Ska leda e-hälsobolag för smärthantering.

Arkiv

Inflyttningsklart i nya huset på Medicon village

Nu slås portarna upp till den nya huvudbyggnad. I och med detta är det mer än 2000 personer som arbetar på Medicon village.

1

Ska göra karta över hjärnan

Karo värvar från Atlas copco

Addlife köper danskt

Anorexi mer än en psykiatrisk sjukdom

Genombrott för ebolamediciner

Två av fyra läkemedelskandidater som testats sedan november 2018 har visat sig signifikant minska dödligheten bland de smittade testpersonerna. Nu avbryts studien.

EU går ihop kring restnoterade läkemedel

Exklusiv inlicensiering för Calliditas

Ny ordförande i Umeå Biotech Incubator

Umeå biotech incubator får en ny styrelseordförande. Ny på posten är Lena Karlsson Engman, ledamot för Socialdemokraterna i Umeå kommunfullmäktige och tidigare forskare på FOI.

Hon får Fernströms pris

Långsiktig effekt av hormonbehandling vid bröstcancer utredd

Specialröntgen möjlig i Göteborg

På Sahlgrenska finns nu en så kallad EOS – röntgenutrustning som får in en hel stående person på en enda bild. Detta efter anslag från Lundbergs forskningsstiftelse.

Satsar på vaccin mot könssjukdomar

AIK startar kampanj för hjärtforskning

Det var 2013 som AIK Fotbolls målvakt Ivan Turina gick bort i sviterna av ett medfött hjärtfel. Nu skapar klubben en insamlingskampanj till förmån för Hjärt-Lungfonden i målvaktens minne och ära.

Skärpta straff vid felaktig forskning på människor

Hittade orsak till ALS-symptom hos spädbarn

Nya pengar in för Umeåbolag

Prestigepris till svensk Alzheimerforskare

Redwood i hamn med fas II

Så funkar NT-rådet

Biogaia in i Uruguay

Örebro värvar chef från Västerbotten

Ny vd på SwedenBio

Toppuppdrag för Anders Blanck

Långt gånget för Index studie

Miljardaffär för Karo

Rhovac säkrar finansieringen

Se alla Medlemsnytt

Sänd till en kollega

0.138