23948sdkhjf

Lovande behandling mot akut porfyri

| Av Redaktionen | Tipsa redaktionen

Akuta porfyrier är en grupp sjukdomar som kan ge allvarliga och ibland livshotande attacker av buksmärtor, illamående och kräkningar samt förlamningar. Nu visar en klinisk prövning att en ny läkemedelskandidat kan förebygga dessa attacker.

Porfyri beror på olika ärftliga rubbningar i bildningen av hem, den syrebindande komponenten i röda blodkroppar. Hem är också nödvändigt för leverns omsättning av vissa läkemedel och hormoner. När leverns bildning av hem inte fungerar ansamlas i stället giftiga ämnen, så kallade porfyrimetaboliter, i kroppen och orsakar akuta porfyriattacker. En liten grupp porfyripatienter drabbas av återkommande akuta attacker vilket innebär ett svårt lidande med ständig sjukhusvård.

Levertransplantation är idag den enda effektiva behandlingen som finns för de svårast sjuka patienterna. Nu visar en klinisk prövning som genomförts i samarbete med forskare på Karolinska Institutet att en ny läkemedelskandidat kan förebygga attacker hos dessa patienter. Studien publiceras i New England Journal of Medicine.

Det är den nya läkemedelskandidaten givosiran, utvecklad av Alnylam Pharmaceuticals som visar lovande resultat i en klinisk fas I-studie med totalt 40 patienter. Studien har genomförts i ett nära, flerårigt samarbete med Porfyricentrum Sverige som också rekryterat majoriteten av patienterna.

Behandling med givosiran minskade antalet akuta attacker hos patienterna med upp till 79 procent. De flesta rapporterade biverkningar var milda eller måttliga och ingen tydlig koppling sågs mellan biverkningar och läkemedelsdos. Allvarliga biverkningar rapporterades hos sex patienter, inklusive ett dödsfall som inte bedömdes ha orsakats av givosiran.

Läkemedelskandidaten är baserad på så kallad RNA-interferens (RNAi), en naturlig metod för att hämma genuttryck.

– Givosiran nedreglerar ett enzym i leverns hemsyntes vilket dämpar de giftiga metaboliterna utan att vi behöver ge hemin (ett dropp innehållande en form av hem som minskar bildningen av de giftiga porfyrimetaboliterna). Dessutom har den en långverkande effekt på minst en månad, vilket gör att vi på ett effektivt sätt kan förebygga akuta attacker hos svårt sjuka porfyripatienter som har begränsade behandlingsalternativ, säger Eliane Sardh forskare vid institutionen för molekylär medicin och kirurgi på Karolinska Institutet, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och försteförfattare till studien, i ett pressmeddelande.

Läkemedelskandidaten har getts så kallad PRIME respektive Breakthrough Designation av EMA och FDA, vilket skyndar på granskningsprocessen och kan leda till ett godkänt läkemedel redan i början av 2020.

Patienterna som deltagit i fas I-studien fortsätter nu att få givosiran i en kombinerad fas I/II-studie, och resultaten från en fas III-studie med 94 patienter från hela världen förväntas under våren 2019.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu
1

Ny metod hittar aggressiva tumörer

Sverige del i enorm kartläggning av arters dna

Prebiotikabolag noteras

Nätjournaler inte så jobbiga som väntat

Forskningsproppen närmar sig - nu kommer inspelen

Inför forskningspropositionen hösten 2020 börjar inspelen från branschens aktörer komma. Stiftelsen Forska Sverige har lämnat sina synpunkter på regeringens forskningspolitik.

Mindre antibiotika till djur

Försäljningen i Europa har minskat med 32 procent sedan 2011, visar ny rapport.

Nyhetsbrev

1

Mediciner ger kaxig fisk

Arkiv

Läkarförbundet anmäler Sverige till EU-kommissionen

– Sveriges läkare har fått nog. Läkarförbundet anmäler Sverige till EU-kommissionen, säger förbundets ordförande Heidi Stensmyren. Det är de dåliga möjligheterna till fortbildning som ligger till grund för anmälan.

KS först med ny cancerbehandling

Jobb & Karriär
Hon lämnar Athera – efter 13 år

Vd-byte i Athera när Carina Schmidt går vidare till nya uppdrag – James Hall tar över.

De får 28 nya professorer

Bioscience: Tekniker för framtidens hälsa

Arocell gör studie med Tammerfors sjukhus

Oasmia vill ta in 400 miljoner

Ny tillverkare för genterapibolaget

Prövar låginflammatorisk kost mot barnreumatism

På Akademiska sjukhuset prövas så kallad låginflammatorisk kost som kompletterande eller alternativ behandling vid inflammatorisk ledsjukdom hos barn och tonåringar.

Första läkemedlet för bara en patient

I en ny artikel beskrivs det förmodade första fallet av ultra-personalized medicine – ett läkemedel till en åttaårig flicka med en ovanlig genetisk sjukdom.

Tomater trolig källa till salmonella

Ett 70-tal personer har smittats av salmonella. En utredning visar att småtomater är den troliga källan till utbrottet.

Förseningar tynger Biogaia

Rosling ger namn åt nytt folkhälsocenter i USA

Galderma bygger nytt

Planerar ny tillverkningsanläggning i Uppsala och visar upp lovande resultat från studie med ready to use-lösning av botulinumtoxin.

Här tjänar man bäst

Jättarna hamnar utanför i ny lista över de biopharma-bolag som betalar bäst.

Myndigheten varnar: Kosmetika används fel

Hallå där Anders Blanck

1

Krönika: Den här stan är stor nog för oss båda

Jobb & Karriär
MSD-topp till Lif

Jobb & Karriär
Hon ska leda Boehringer Ingelheim

Studie: Ökad överlevnad vid obotlig bröstcancer

Krönika: Våga satsa på stora marknader

Alzinova byter tillverkare

Bukfetma farligare för kvinnor än män

Jobb & Karriär
Skyndar på utvecklingen av AI

1

Missnöjd med budgeten

Bästa inkubatorn finns i Umeå

Cellavision köper bolag för 268 miljoner

Jobb & Karriär
Ny HR-direktör till Link

Se alla Medlemsnytt

ZEISS One-hour Seminar

Learn how you can benefit from ZEISS LSM 900 in less than an hour!

One-hour Seminar

Förberedd för industri 4.0: Ny lamellvakuumpump med tryckreglering

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vårt 100-årsjubileum

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vårt 100-årsjubileum

Om du är intresserad av "Live Cell Imaging in Different Technologies", är den här workshop för dig!

R 5 0760 A PLUS den intelligenta vakuumpumpen med integrerad frekvensomvandlare

Med månadens ZEISS Quiz kan du testa dina kunskaper i mätteknik och fira vårt 100-årsjubileum

Alitea-varumärket firar 40 år!

Förberedd för industri 4.0: Ny lamellvakuumpump med tryckreglering

Klovakuumpumpen Mink MV 0312 B från Busch Vakuumteknik – effektiv och tillförlitlig

R 5 0760 A PLUS den intelligenta vakuumpumpen med integrerad frekvensomvandlare

Om du är intresserad av ”super-resolution imaging”, så ska den här workshop vara bara för dig!

Om du är intresserad av ”super-resolution imaging”, så ska den här workshop vara bara för dig!

Flexicon lanserar PF7

Sänd till en kollega

0.15