Beslutet från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA baseras på data från en fas III-studie som indikerar en avsevärt förbättrad blödningsprevention jämfört med tidigare faktorbehandling.
– Tilldelandet av denna status ger stöd för efanesoctocog alfas innovation och bekräftar dess potential att adressera resterande medicinskt behov hos personer som lever med hemofili A. Vi är fast beslutna att förändra livet för människor som lever med sällsynta sjukdomar, och detta är ett bevis på hur forskning kan skapa medicinsk innovation, säger Anders Ullman, Head of Research & Development och Chief Medical Officer på Sobi, i ett pressmeddelande.
Annons
Efanesoctocog alfa är ett prövningsläkemedel med rekombinant faktor VIII som utformats för att förstärka och förlänga blödningsskyddet för personer med hemofili A genom profylaktisk dosering en gång i veckan.
Genombrottsstatus – eller "breakthrough therapy designation" – ges för att påskynda och underlätta utveckling och granskning av läkemedel som är inriktade på allvarliga eller livshotande tillstånd, och som har visat preliminära kliniska data som indikerar att de ger avsevärd förbättring jämfört med tillgängliga behandlingar.
AnnonsEU-kommissionen beviljade efanesoctocog alfa särläkemedelsstatus i juni 2019, och en regulatorisk ansökan i EU väntas, enligt Sobi och Sanofi, ske under 2023 sedan ytterligare fas III-resultat blivit tillgängliga.
Hemofili A drabbar cirka en av 5 000 födda pojkar och mer sällan kvinnor. Det är ett livslångt tillstånd som gör att blodets koagulationsförmåga är nedsatt på grund av brist på koagulationsfaktorer.
Annons
BREAKING