Läkemedel mot MLD rekommenderas av NT-rådet
Metakromatisk leukodystrofi (MLD) är en ärftlig sjukdom som främst drabbar den vita substansen i hjärnan vilket leder till allvarliga skador på nervsystemet. Libmeldy, vilket marknadsförs av företaget Orchard Therapeutics, är en typ av genterapi för patienter med tidigt debuterande MLD.
– MLD är en extremt sällsynt, snabbt framskridande och dödlig neurodegenerativ sjukdom där patienter som lider av de seninfantila och tidiga juvenila formerna i dag inte har några andra behandlingsalternativ utöver palliativ vård. Libmeldy har potential att, med en enda behandling, förändra livet för svårt sjuka barn, säger Björn Skölving, general manager för Orchard Therapeutics i Norden, i ett pressmeddelande.
Nu rekommenderar rådet för nya terapier (NT-rådet) behandlingen i Sverige och ett nytt behandlingscentrum håller på att kvalificeras. Beslutet kommer efter en prisförhandling mellan de nordiska länderna och Orchard Therapeutics. Centrumet är tänkt att bistå patienter i alla de nordiska länderna och är placerat i Lund vid Skåne universitetssjukhus.
