I studien nådde behandlingen sina primära mål och visade en statistiskt signifikant och kliniskt betydelsefull förändring hos patienterna efter 66 veckor jämfört med en extern placebogrupp.
Resultaten är i linje med de interrimsdata som presenterades 35 veckor in i behandlingen.
– De positiva resultaten från den 66 veckor långa analysen av fas III Neuro-TTRansform-studien visar att eplontersen gav konsekvent och varaktig minskning av transtyretinprotein och att ett betydande antal patienter förbättrades i mått på både neuropatiprogression och livskvalitet, säger Sami Khella, chef för Department of Neurology, Penn Presbyterian Medical Center och professor i klinisk neurologi vid University of Pennsylvania School of Medicine, i ett pressmeddelande från Astra Zeneca.
BREAKING