Positivt utlåtande kan ge fler barn rätt till behandling mot cystisk fibros
Av Cystisk fibros är en plågsam och livslång sjukdom som leder till slembildning i halsen, försvårad andning, nedsatt lungfunktion och ofta för tidig död.
Det positiva utlåtandet, som nu lämnats av kommittén för humanläkemedel, CHMP, gäller behandling av barn med sjukdomen som har två kopior av den så kallade F508del-mutationen, vilket är den vanligast formen.
Ett godkännande från EU-kommissionen skulle enligt tillverkaren Vertex innebära att närmare 300 barn i den aktuella åldersgruppen i Europa, varav cirka 5 barn i Sverige, för första gången skulle få tillgång till ett läkemedel som kan behandla den bakomliggande orsaken till sjukdomen.
– I Sverige föds 15–20 barn med sjukdomen varje år och att kunna behandla patienterna när de är så unga som möjligt är viktigt eftersom vi då kan bromsa sjukdomsförloppet, säger Kristina Sandström, nordisk medicinsk chef på Vertex, i ett pressmeddelande.
Orkambi är redan godkänt i EU för behandling av patienter som är 2 år eller äldre. Vertex nådde i november i fjol en överenskommelse med Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, och regionerna om subvention av bolagets godkända läkemedel mot cystisk fibros.
