23948sdkhjf

Behandling för svår nervsjukdom EU-godkänns för unga

Astra Zenecas läkemedel Soliris har fått klartecken av EU-kommissionen och blir därmed den första godkända, riktade behandlingen för barn och ungdomar med den sällsynta neuromuskulära sjukdomen myastenia gravis.

Soliris (eculizumab) marknadsförs av Astra Zenecas dotterbolag Alexion, och är sedan tidigare EU-godkänd som behandling av vissa vuxna patienter som lider av sjukdomen. Nu har den även godkänts för behandling av barn mellan 6 och 17 år med generaliserad myastenia gravis (gMG).

Sjukdomen innebär att immunsystemet angriper och skadar receptorer vid övergången mellan nerver och muskelceller, vilket leder till muskelsvaghet och trötthet.

– Det här godkännandet betyder ett betydande framsteg för vården av pediatriska patienter med refraktär gMG, som tidigare inte hade några riktade behandlingsalternativ för att hantera sitt tillstånd, säger John F Brandsema, läkare vid Children’s Hospital of Philadelphia, som lett en fas III-studie med unga patienter, i ett pressmeddelande från Astra Zeneca.

Enligt honom visade Soliris kliniska fördelar och varaktiga förbättringar av sjukdomens svårighetsgrad under 26 veckor i studien.

Soliris är även godkänd i USA, Kina och Japan för behandling av vissa vuxna med myastenia gravis, och regulatoriska processer pågår på flera andra marknader.

Kommentera en artikel
Utvalda artiklar

Nyhetsbrev

Sänd till en kollega

0.11