Det är första gången Pfizer får en genterapi FDA-godkänd, och det sker tio år efter att företaget gav sig in på området genom en överenskommelse med Spark Therapeutics.
Hemofili B, eller blödarsjuka B, orsakas av brist på koagulationsfaktor IX, och är betydligt mer sällsynt än hemofili A.
Enligt Pfizer kan en engångsbehandling med Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) befria patienterna från behovet av intravenösa transfusioner som ibland behöver ges flera gånger i veckan och kan kosta upp till en dryg miljon dollar om året – något som bolaget framhåller för att motivera det höga priset man har satt på behandlingen, skriver Fierce Pharma.
BREAKING