Pegcetacoplan utvecklas för att kunna reglera okontrollerad aktivering av komplementsystemet, som är en del av kroppens immunförsvar. Substansen prövas för närvarande som en potentiell behandling för flera sällsynta sjukdomar inom hematologi och nefrologi.
I fas III-studien Valiant uppges behandlingen ha gett en signifikant, 68-procentig, minskning av proteinuri jämfört med placebo hos patienter med de sällsynta och svåra njursjukdomarna C3-glomerulopati (C3G) respektive primär immunkomplex membranoproliferativ glomerulonefrit (IC-MPGN). En minskning av proteinuri, vilket var studiens primära effektmått, observerades redan vid vecka 4 och höll i sig under den sex månader långa behandlingsperioden, berättade Sobi nyligen vid en konferens anordnad av American Society of Nephrology, ASN.
BREAKING